Akinél az általában alkalmazott rákkezelések nem használnak, lehetőséget kaphat a gyógyulásra klinikai vizsgálatokban való részvétellel. A még nem törzskönyvezett, új hatóanyagokat szigorú ellenőrzés mellett kapják a betegek, de ez nem jelenti azt, hogy mindenkinél ez a legmegfelelőbb megoldás. Vajon kinek érdemes és kinek nem ajánlott bekerülni ezekbe a vizsgálatokba? Honnan értesülhetnek a betegek, hogy az ő betegségükben folyik-e valahol gyógyszerkipróbálás? Dr. Bittner Nóra onkológus, klinikai farmakológus mondta el a legfontosabb tudnivalókat a témáról.
Betegellátás hírek
Új navigációs rendszer segíti az onkológiai betegek ellátását a Semmelweis Egyetemen
A termékenység megőrzése daganatos betegség esetén
Vészhelyzet az otthoni szakellátásban
Te tudod honnan jön a válasz a kérdésedre?
Mit jelent a klinikai gyógyszervizsgálat, és mi a célja?
A klinikai gyógyszervizsgálat a bevezetés előtt álló új hatóanyagok vizsgálata. Több lépésben valósul meg. Az ún. "I. fázisú" vizsgálat egy molekula tolerálhatóságát, megbízhatóságát méri fel. Ilyenkor még az alkalmazandó dózis és a pontos hatásmechanizmus sem ismert, ezért nagyon kis számú betegcsoport - kb. tíz fő - vesz részt a vizsgálatban. Általában csak önkéntesek kaphatják a vizsgálati szert, de épp a daganatos betegek jelentenek ez alól kivételt: mindig csak az adott betegségben szenvedőket vonhatják be egy-egy gyógyszer kipróbálásába.
Ha egy szernél a tolerálhatóság és a biztonságosság a fázis I. vizsgálat alapján igazolható, megkezdik a fázis II. vizsgálatokat. Ennek során állapítják meg, mi az az optimális dózis, amiben a reménybeli gyógyszer alkalmazható, illetve milyen mellékhatásokat vált ki a kezelés. Ezek a vizsgálatok kb. százas betegszámot érintenek.
Amennyiben az eredmények továbbra is biztatóak, fázis III. vizsgálatba lép a szer. Ennek során összehasonlítják a már alkalmazott kezelési protokollokat az új készítménnyel. A vizsgált szert általában a régi protokollok mellé, kiegészítésként adják, így vizsgálják a hatékonyságot. A fázis III. vizsgálatokba már több ezer beteget vonnak be.
A vizsgálatok teljesen szabályozottan, szigorú szakmai kritériumok alapján zajlanak, amiket az amerikai és európai gyógyszerhatóságok, illetve az Országos Gyógyszerészeti Intézet hagy jóvá, etikai szempontokat, és legfőképp a betegek biztonságát szem előtt tartva.
A klinikai kipróbálásra kerülő szerek közül mennyi jut el a törzskönyvezésig?
Nagyon nagy a szórás: tízezer vizsgált molekulából - ami egyáltalán eljut a klinikai fázis I. vizsgálatig - egy lesz törzskönyvezett gyógyszer. Megelőzően kb. 25.000-50.000 szűrt molekulából mindössze 1.250 kerül pre-klinikai, azaz toxikológiai vizsgálatra. (A klinikai kipróbálásokat sok éves kutatás, laboratóriumi és állatkísérletek, majd ún. pre-klinikai adatok gyűjtése is megelőzi, melynek során emberi szövettenyészeteken vizsgálnak egy-egy molekulát.)
Honnan tudhatja meg egy beteg, hogy hol, milyen gyógyszerkipróbálások folynak az országban?
A gyógyszervizsgálatok rendje országonként különböző - míg például Európában akár az újságokból is információt kaphatnak erről a betegek, hazánkban nem lehet a vizsgálatokról hirdetést közzé tenni, sokkal szigorúbbak az etikai szabályok. A betegek leginkább a betegszervezetektől - például a Magyar Rákellenes Ligától - kaphatnak információt arról, hogy hol, milyen betegséggel kapcsolatos vizsgálat folyik aktuálisan. A gyógyszervizsgálók és a gyógyszergyárak kapcsolatban állnak velük és folyamatosan értesítik őket az új lehetőségekről.
Hogyan lehet klinikai vizsgálatokba bekerülni?
A betegszervezetek - például a Magyar Rákellenes Liga - a megfelelő onkológiai centrumba, vagy megyeszékhelyen lévő kórházba irányítják a betegeket. Aki szeretne élni a lehetőséggel, jelentkezik az adott onkológiai osztályon, ahol először széles körű szóbeli és írásbeli tájékoztatást kap a klinikai vizsgálatról és az alkalmazott szerről, annak esetleges veszélyeiről és előnyeiről. A beteg írásbeli beleegyezése után elvégzik a különböző szűrővizsgálatokat, melyek alapján szakmai szempontok szerint eldönthető, alkalmas-e a beteg a betegség akkori stádiuma alapján a beválasztásra. A szigorú szabályozásban azt is rögzítik, milyen következményekkel jár, ha különböző problémák lépnek fel a szer alkalmazása során. Fontos megjegyezni, hogy a betegnek mindenkori joga a vizsgálatból való kilépés.
Kinek érdemes részt venni klinikai gyógyszerkipróbálásban?
Elsősorban azoknak a betegeknek, akik már több -féle terápiát kaptak, még jó általános állapotban vannak, a betegségük további kezelést igényel, de az aktuális rendelkezések szerint Magyarországon nem biztosítható nekik már korszerű kezelés. Ők a gyógyszervizsgálatok legfőbb nyertesei, hiszen egy sokkal biztatóbb kezelési lehetőséggel időt és kezelési eredményt nyerhetnek.
Kinek nem érdemes jelentkezni klinikai gyógyszerkipróbálásra?
A beválasztásnak mindig fontos kritériuma a betegség stádiuma mellett a beteg általános állapota. Általános szabályként említhető az egyik legfontosabb kritérium, hogy a beteg várható életkilátása legalább három hónap legyen. Így azoknak a végstádiumú betegeknek, akiknél sajnos csak a tüneti kezelés javasolható szakmai szempontok szerint, nem ajánlott a klinikai vizsgálat. Mivel a betegnek aláírásával kell rendelkeznie a vizsgálatban való részvételről, cselekvőképesnek, mentálisan beszámíthatónak kell lenni. Egyes esetekben lehetőség van arra is, hogy a törvényes képviselő igazolja a beleegyezést.
Bármelyik fázisú vizsgálatra lehet és érdemes jelentkezni?
Mindegyik fázisra jelentkezhetnek a betegek. Az egyes fázisban lévő - legbizonytalanabb hatású - vizsgálati szereket általában a legelkeseredettebb és nagyon utánaolvasott betegek szokták választani, akik már mindent meg akarnak próbálni, jó általános állapotban van, nem adják fel a küzdelmet, viszont az aktuális lehetőségekkel nem biztosítható nekik további kezelés. A jelentkezők egy része azért vállalkozik a klinikai vizsgálatban való részvételre, mert jobban bízik egy új gyógyszer esetleges hatásosságában, mint a protokollok szerinti kezelésben.
Külföldi klinikai vizsgálatokban is részt lehet venni?
Manapság az internet révén rengeteg minden hozzáférhető, és a betegek azt is ki szokták tudni "nyomozni", hogy hol milyen vizsgálat folyik. Leginkább az ausztriai és németországi lehetőségeket szokták keresni a magyarok. Országonként változók a feltételek, de a klinikai vizsgálat olyan sajátos kezelési forma, amikor a betegnek például utazási, étkezési költségtérítést fizetnek, illetve az egyes fázisú vizsgálatokban való részvételért még juttatást is kapnak a betegek. Természetesen egy ilyen döntést nem szabad, hogy az anyagiak motiváljanak.
Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.
