Milyen célzott daganatellenes kezelésekben részesülhet ma egy magyar rákbeteg?

Daganatok.hu 2015. július 30.
Megosztás:

A célzott daganatellenes kezelések immár nem is annyira távoli jövőjét a személyre szabott és finoman hangolt onkológiai terápiák jelentik: ennek során molekuláris diagnosztikai vizsgálatokkal kerül meghatározásra, hogy van-e a daganatban hatékonyan támadható gyógyszercélpont, majd az adott beteg állapotának és egyéni igényeinek figyelembevételével kerül kiválasztásra a legmegfelelőbbnek ítélt terápia. Hazánkban legutóbb a petefészekrákban és az előrehaladott, minden más kezelésnek ellenálló vastagbélrákban került befogadásra újfajta célzott kezelés, emellett a távoli áttéteket adott, IV-es stádiumú HER2-pozitív emlőrákban várható újabb gyógyszerbefogadás.

A célzott daganatellenes kezelések utóbbi időben lezajlott változásait még maguknak az onkológusoknak sem mindig könnyű nyomon követni. Szinte havonta törzskönyveznek valamilyen új, célzott daganatellenes gyógyszert: az utóbbi 1-2 évben igen komoly előrelépések történtek a például a méhnyak- és a petefészekrák, a HER2-pozitív emlőrák, a vastagbélrák, a tüdőrák, vagy éppen a veserák, a prosztatarák, a pajzsmirigyrák, a melanoma és a mielóma multiplex célzott terápiáiban.

"Magyarországon - bár szégyenkezni semmi okunk sincs - előfordul, hogy a kívántnál némileg lassabb az újfajta kezelések Országos Egészségbiztosítási Pénztár általi befogadása. A törzskönyvezettség viszont nálunk is ugyanakkor történik meg, amikor az Európai Unióban, az újfajta gyógyszerek elérésére pedig addig is több lehetőség kínálkozik, amíg az OEP be nem fogadja őket" - mondja prof. dr. Láng István, az Istenhegyi Géndiagnosztikai Centrum onkológiai konzultációjának vezetője.

Hogyan lehet hazánkban is hozzájutni olyan új célzott kezelésekhez, amelyeket még nem fogadott be az Országos Egészségbiztosítási Pénztár?

"Fontos hangsúlyozni, hogy azok a célzott daganatellenes gyógyszerek, amelyek még nincsenek törzskönyvezve, szintén elérhetőek lehetnek a magyar rákbetegek számára, klinikai vizsgálat keretében. A hazai klinikai vizsgálatokat az Országos Gyógyszerészeti Intézet, az OGYI engedélyezi. A beteg akkor vehet részt a klinikai vizsgálatban, ha mindenben megfelel a részvétel feltételeinek. A klinikai vizsgálatokban a beteg minden esetben ingyen jut a célzott kezeléshez, amelynek költségeit a vizsgálatot végző gyógyszergyár fedezi" - hangsúlyozza Láng professzor.

Azokban az esetekben, amikor egy célzott gyógyszer már az Európai Unióban is törzskönyvezésre került, az OEP azonban még nem fogadta be, egyedi méltányossági kérelmet lehet benyújtani. Ezt ugyan viszonylag ritkán kapják meg a betegek, indokolt esetben azonban így is mód nyílhat rá, hogy a valóban rászoruló páciens egy újfajta, de államilag általánosan még nem támogatott daganatellenes kezelésben részesüljön.

Milyen típusú célzott kezelések kerültek nemrég befogadásra és mire számíthatunk Magyarországon a közeljövőben?

A vastagbélrákok kezelésében az utóbbi két évben történt hazai előrelépés egy kismolekulájú, egyidőben több enzimet is gátló készítmény OEP általi befogadása a már eddig is elérhető másik három célzott gyógyszer mellé. Ezt az utóbbi gyógyszert azon betegek kaphatják meg államilag finanszírozott formában, akiknél már minden szóba jöhető kezelést kipróbáltak, de ezek nem hoztak eredményt. "További - diagnosztikai területen történt - előrelépés, hogy míg korábban csak a KRAS mutációk jelenlétét vizsgálták a molekuláris diagnosztikai vizsgálatok során, addig most már az NRAS mutációnak jelenlétét is meg szokás vizsgálni az EGFR-gátlókkal végzett célzott kezelések megkezdése előtt" - teszi hozzá Láng István.

A KRAS és az NRAS mutációk és vizsgálatuk - ajánlott vastagbélrák esetén

Ha a daganatsejtek felszínén megtalálható a sejteket folyamatos növekedésre és osztódásra késztető EGF receptor (EGFR), akkor EGFR-gátló kezelésre nyílhat lehetőség (ezek az EGFR-pozitív daganatok). A kezelés megkezdése előtt azonban molekuláris diagnosztikai vizsgálatra is szükség van, mert a KRAS, illetve az NRAS gének mutációi meghiúsítják a célzott kezelés sikerét. Ha a KRAS vagy az NRAS mutáns formában van jelen, akkor nincs értelme EGFR-gátló terápiát adni, mert a kétféle hibás fehérje szintén kiváltja a sejtek növekedését és osztódását.

Petefészekrákban ugyancsak nemrég vált az OEP által is befogadottá egy új, célzott daganatterápiás készítmény, és hamarosan itthon is befogadásra kerül majd az az érképződésgátló monoklonális antitest, amelyet már eddig is alkalmaztak a vastagbél, az emlő-, a petefészek- és a tüdőrákok terápiájában. Ez utóbbi gyógyszer legújabb indikációja az előrehaladott méhnyakrák lesz, ahol kemoterápiával kombináltan értek el komoly sikereket a kezelésben. Ez a gyógyszer méhnyakrákban jelenleg egyedi méltányossági alapon érhető el Magyarországon.

Öröklődő rákhajlamszűrés - a BRCA1 és a BRCA2 mutációinak vizsgálata

A BRCA-pozitív, örökletes emlő-, petefészek- és prosztatarákok molekuláris diagnosztikája szintén sokat fejlődött az utóbbi időben. Itt továbbra is a BRCA1 és/vagy a BRCA2 génmutációinak kimutatása zajlik, ennek módszerei azonban jóval modernebbé váltak a korábbiakhoz képest.

A HER2-pozitív emlő- és gyomorrákok kezelésében ugyancsak hatalmas fejlődést tapasztalhattunk az elmúlt években. "A már korábban is létező és a HER2-receptort gátló antitest mellett megjelent egy újfajta, szintén ezt a receport gátló antitest, amelyet ha együtt alkalmaznak - kemoterápia mellett - akkor a már távoli áttéteket adott, IV-es stádiumú emlőrákok esetében is az eddigieknél jobb eredményt lehet elérni. A HER2-pozitív emlőrákok egy bizonyos típusában ezen kívül az Országos Onkológiai Intézetben és máshol jelenleg is zajló klinikai vizsgálatban érhető el egy rendkívül modern gyógyszer, amely egy már meglévő kemoterápiás kezelés és egy monoklonális antitest kombinációja egyetlen készítményben. Ez egy úgynevezett 'csodálatos lövedék' - az eredeti angol kifejezéssel magic bullet - utalva arra, hogy a HER2-receptorhoz kötődő antitest mintegy 'célba viszi' a kemoterápiás szert - egyenesen az emlőrák sejtekbe juttatva azt. Mellékhatása ennek a gyógyszernek szinte nincs is, és az eddigi tapasztalatok alapján úgy tűnik, hogy rendkívül hatásos" - mondja Láng professzor.

A HER2 amplifikáció és vizsgálata - ajánlott emlő- és gyomorrákok esetében

A vizsgálat során annak kimutatását végzik el, hogy a daganatsejteken kóros mennyiségben vannak-e jelen a HER2 receptorok. A célzott daganatellenes kezelés specifikusan képes gátolni a HER2 receptorok működését, mérsékelve ezzel a daganatos sejtek túlzott szaporodását. Az emlő- és a gyomorrákoknak egyformán mintegy az ötöde HER2-pozitív.

A pigmentsejtek rosszindulatú daganatai, vagyis a melanomák kezelésében már az OEP által is befogadásra került a hibás BRAF fehérje gátlásán alapuló célzott terápia. Ezen kívül több új kezelési forma is megjelent már, amely törzskönyvezésre, illetve befogadásra vár. "Ezek közül az immunterápiás készítmények megjelenését érdemes külön is kiemelni: ezeket legújabban a már meglévő, kismolekulájú enzimgátlókkal végzett célzott kezelésekkel kombinálva alkalmazzák a jelenleg is zajló klinikai vizsgálatokban" - összegezte az Istenhegyi Géndiagnosztikai Centrum onkológiai konzultációját vezető szakember.

A BRAF mutáció és vizsgálata - ajánlott melanoma esetében

A BRAF gén különféle - az élet során szerzett, vagyis nem öröklődő - mutációi onkogénné, vagyis a rák kialakulásában oki szerepet játszó génné tehetik a gént. A BRAF V600E jelű mutációját - több más ráktípus mellett - a melanoma, vagyis a melanocitákból kiinduló rosszindulatú, festékes anyajegydaganatok kialakulásával hozták összefüggésbe.

***

A legújabb, jelenleg még csak az USÁ-ban törzskönyvezett célzott kezelések

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerengedélyezési Hatóság, az FDA több új célzott daganatellenes gyógyszert is törzskönyvezett az elmúlt hónapokban. A nem-kissejtes tüdőrákok esetében eddig csak a mirigyhám eredetű tüdődaganatokra volt elérhető célzott kezelés, most azonban már a laphám eredetű tumorok kezelésére is létezik célzott terápia. Az ALK-pozitív, szintén nem-kissejtes és szintén mirigyhám eredetű tüdődaganatoknál ezen kívül másodvonalban vált nemrég elérhetővé egy újfajta célzott kezelés. Az úgynevezett nem differenciált pajzsmirigyrákok esetében ugyancsak néhány hónapja vált törzskönyvezetté egy újfajta célzott daganatellenes gyógyszer. A mielóma multiplex kezelésére szintén pár hónapja törzskönyveztek egy új típusú célzott kezelést, emellett első vonalban is adhatóvá vált egy olyan gyógyszer, amelyet ebben az indikációban - újonnan diagnosztizált mielóma multiplex esetén - korábban még nem alkalmaztak. Veserákoknál a már eddig is alkalmazott érképződésgátló monoklonális antitestek mellett kezdték el alkalmazni az úgynevezett VEGFR-receptort gátló kismolekulájú gyógyszereket, prosztatarákoknál pedig szintén több új célzott daganatellenes készítmény került törzskönyvezésre az elmúlt néhány hónapban.

* * *

Onkológiai konzultáció és tanácsadás az Istenhegyi Géndiagnosztikai Klinikán

Az Istenhegyi Géndiagnosztikai Centrum onkológiai konzultációinak fő célja, hogy külső, minden szempontból megalapozott szakvéleménnyel segítse az Ön kezelését, azt követően, hogy diagnosztizálásra került a rákbetegség valamely típusa.

Ebbe egyaránt beletartozhat a már felállított diagnózis magyarázata és pontosabb értelmezése, az Önt kezelő onkoteam által javasolt kezelési mód másodvéleményezése, valamint annak ellenőrzése, hogy az Ön esetében megtörténtek-e azok a molekuláris diagnosztikai vizsgálatok, amelyek a célzott daganatellenes kezelésekre való alkalmasság felmérésére szolgálják.

Az onkológiai konzultáció ezen kívül azt a célt is szolgálja, hogy megpróbáljunk megnyugtató válaszokat adni az Ön rákbetegséggel kapcsolatos bizonytalanságaira, illetve a betegséggel kapcsolatos kérdéseire.

Mely daganattípusok esetén fordulhat hozzánk?

Prof. Dr. Láng István ötféle daganattípussal foglalkozik:

- Emlőrák
- Gyomorrák
- Vastagbélrák, végbélrák
- Tüdőrák
- Rosszindulatú festékes anyajegydaganatok (Melanoma malignum)

Onkológiai konzultáció prof. Dr. Láng Istvánnal 

Dr. Rosta Andráshoz az onkohematológiai betegségek - például a limfóma vagy a mielóma multiplex - gyanújával vagy a már felállított diagnózissal fordulhat. Limfóma gyanú jellemzően olyan esetekben áll fenn, ha a minden előzmény nélkül, hirtelen kialakult fájdalmatlan nyirokcsomó tartósan is jelen marad, és hetek, illetve hónapok múltán sem tűnik el.

Onkohematológiai (limfóma) tanácsadás - Dr. Rosta András 

Dr. Ágoston Péter - idén az Év Onkológusa díj egyik nyertese - az uroonkológiai betegségek gyanúja vagy diagnózisa esetén ad Önnek tanácsot, illetve további eligazítást. A húgy- és nemi szervek rosszindulatú daganatai között a prosztatarák a leggyakoribb, ezen kívül a húgyhólyagrákkal, a veserákkal és a hererákkal kapcsolatos kérdéseikre is választ kaphatnak a tanácsadáson.

Uroonkológiai tanácsadás - Dr. Ágoston Péter 

Dr. Lintner Balázs fő szakterülete a nőgyógyászati daganatok: ide tartoznak a méhnyak, a petefészkek, a méhtest és a szeméremtest daganatai.

Nőgyógyászati onkológiai tanácsadás - Dr. Lintner Balázs 

Mikor és hol zajlik az onkológiai konzultáció?


A konzultációra az Istenhegyi Géndiagnosztikai Centrumban kerül sor, az időpontokról a honlapon tájékozódhat. A konzultációk időtartalma 20-40 perc, az adott esettől függően.

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.