A klinikai vizsgálat egy olyan adatgyűjtési sorozatot jelent, amelynek során egy terápiás eljárást, készüléket vagy gyógyszert vizsgálnak meg a biztonságosság megállapítása vagy a minőség javítása érdekében. A vizsgálat minden esetben a résztvevő tudtával és beleegyezésével történik, és a klinikai próba minden esetben szigorú hatósági ellenőrzés alatt áll.
A klinikai vizsgálat a bizonyítékon alapuló orvoslás elengedhetetlen feltétele. Nem kerülhet ma gyógyszerként forgalomba olyan szer, amit klinikai vizsgálatban nem vizsgáltak. A klinikai vizsgálatokban a betegeket véletlenszerűen osztják legalább két csoportra. Az egyik csoport betegei a vizsgálandó szert, a másik csoport betegei pedig placebót kapnak. A vizsgálatok elnevezésében a kettős vak vizsgálat azt jelenti, hogy sem az orvos, sem pedig a beteg nem tudja, hogy az illető a vizsgálandó hatóanyagot vagy placebót kap. A gyógyszer akkor kerül engedélyezésre, ha a klinikai vizsgálatban a placebónál hatásosabbnak bizonyul. Az onkológiai klinikai vizsgálatok speciálisak, hiszen egy onkológiai beteg nem kaphat placebót. Ilyen esetekben a vizsgálandó szer hatásosságát már a standard kezelések hatásosságához hasonlítják.
Az USA-ban az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalnak, az FDA-nak (Food and Drug Administration), az EU-ban pedig az EMEA-nak (European Medicines Agency) hívják azokat a szerveket, melyek szigorú szabályzatok alapján garantálják a vizsgálatok függetlenségét és szakmaiságát. A klinikai vizsgálatokat több fázisra osztják: ezek a pre-klinikai vizsgálatok, a nulladik fázis, valamint az elsőtől a negyedik fázisig tartó vizsgálatsorozatok.
A klinikai vizsgálatok fázisai:
Pre-klinikai: A klinikai vizsgálatok előtti (pre-klinikai) vizsgálatok során a hatóanyagot vizsgálják. Először számítógépes modellezéssel (in silico), majd molekuláris tesztrendszerekben vagy sejttenyészetekben (in vitro), végül állatkísérletes modellekben (in vivo) próbálják ki, hogy biztonságos, illetve hatékony-e az adott szer.
Mivel a költségek a modellezéstől az állatkísérletes fázisig folyamatosan növekednek, a gyógyszerfejlesztő cégeknek is az a célja, hogy minél kevesebb állatkísérletet végezzenek, illetve minél inkább lerövidítsék a vizsgálatok hosszát. Napjainkban emiatt számítógépes modellezéssel és sejttenyészetekben (in silico - in vitro részszakasz) történik a molekulák szűrése. 10 ezer molekulából körülbelül 10 bizonyul a pre-klinikai fázisban hatékonynak, vagyis a vegyületek csupán 1 százaléka kerül a nulladik fázisba.
Fázis 0: A vizsgálatsorozatok nulladik fázisa 10-15 páciens bevonásával történik. A cél annak tisztázása, hogy a gyógyszer által kiváltott hatások az emberek esetében is a pre-klinikai vizsgálatok eredményeire hasonlítanak-e. A résztvevők jellemzően jóval a várható terápiás mennyiség alatti adagolásban kapják a gyógyszert, így sokan megkérdőjelezik a fázis létjogosultságát.
Fázis 1: Az első fázisban egészséges, párezer dolláros honoráriumban részesített önkéntesek kis létszámú (20-100 fő) csoportja vesz részt. A cél, hogy megállapítsák a gyógyszer megbízhatóságát, tolerálhatóságát, időbeli működését és farmakokinetikáját. Itt már megnövekedett, az állatkísérletes eredmények alapján számolt, hatással bíró koncentrációban történik a kezelés. A vizsgált vegyületek 90 százaléka nem jut túl az első fázison.
Fázis 2: Amennyiben a gyógyszer sikeresen teljesíti az első fázist, úgy a gyógyszer hatékonyságát egy 20-300 fős betegcsoporton is megvizsgálják - ez a második fázis. Ezzel párhuzamosan egy szélesebb körű, egyes fázisú vizsgálatot is kezdenek. Ebben a fázisban derül ki, ha egy gyógyszernek mérgező mellékhatásai is vannak. Ebben a fázisban a vizsgált vegyületek 50 százaléka bizonyul használhatatlannak.
Fázis 3: A klinikai vizsgálatok harmadik fázisa egy több központban, véletlenszerűen és kontrolláltan kiválasztott, akár több ezer beteg bevonásával történő vizsgálatsorozat. Célja, hogy a kezelés standard protokollját meg tudják határozni. Mivel ez a leghosszabb és legtöbb résztvevőt érintő szakasz, ezért a harmadik fázisú kísérletek számítanak a legköltségesebbnek. Ezen a szűrőn a vizsgált vegyületek 20 százaléka akad fenn. Ami megmarad az mintegy 8 év vizsgálati idő és egy milliárd dollár befektetés után 10 ezer molekulából egyetlen gyógyszer.
Fázis 4: A negyedik fázis a gyógyszer vagy hatóanyag forgalomba hozatala utáni vizsgálata. Ebben a szakaszban egy meghatározott paraméter javíthatósága (például az egyéb gyógyszerekkel történő nem kívánt kölcsönhatások, a diagnosztikai validáció vagy a várandósság alatti szedhetőség) érdekében történik a vizsgálat.
Forrás: tumor.blog.hu