A CRISPR-Cas9 egyfajta molekuláris olló, amely a hibás gének törlésére vagy kijavítására is alkalmas lehetKezdődnek a klinikai vizsgálatok és a nem várt problémák a sokat ígérő - és többek között a a daganatos betegségek gyógyítására is alkalmazni kívánt - CRISPR-Cas9 géneditáló eszközzel, ami egyfajta molekuláris ollóként képzelhető el. A betegségokozó hibák élő szervezetben történő kijavítása mellett meglepően sok szándékolatlan mutációt találtak a kísérleti állatokban a Nature Methods tanulmányának szerzői.
Hírek a rákbetegség kezeléséről:
Új immunterápiás gyógyszerek - a bispecifikus antitestek
Első humán kísérlet a CRISPR-szerkesztett T-sejtekkel a rák személyre szabott kezelésére
Hormonterápia prosztatarák esetében
Nyelési problémák daganatos betegeknél
Célzott terápiákkal egyre hatékonyabban kezelhető a rák
Háttéranyagaink:
A rákbetegség kezelése összeállítás kezdőoldala
Sebészi kezelés
Kemoterápia
Sugárkezelés (sugárterápia, radioterápia)
Célzott daganatterápia
Őssejtterápia
Természetgyógyászat
Támogató (szupportív) kezelés
Alexander Bassuk és munkatársai az elsők, akik igazán mélyre néztek a CRISPR-Cas9 géneditáló eszközzel kezelt kísérleti állatok genomjába. A szerzők a nemrég megjelent cikkükben bemutatják, ennek során több száz szándékolatlan mutációt találtak.
A kutatók arra is felhívják a figyelmet, alapvető, hogy a genom nem kódoló részeit és az egyetlen nukleotidot érintő mutációkat is felderítsék a módszer alkalmazói - írja a Medical Online.
A hibás gének törlésére vagy kijavítására is alkalmas lehet a módszer
A kutatói kifejtik: nem túlzott az elmúlt 1-2 évben hallható ünneplés, hiszen a CRISPR-Cas9 igen gyors és példa nélküli pontosságú eszköz, ami segít megérteni a gének betegség-kialakulásban betöltött szerepét.
A remények szerint a technika a génterápiában is hatékony lesz, mivel a génpótláson kívül képes a hibás gének törlésére vagy kijavítására is. A CRISPR-Cas9-et alkalmazó első klinikai vizsgálatok már elkezdődtek Kínában, és a tervek szerint jövőre az USA-ban is megkezdődnek.
Az eszköz időnként a genom más részeit is átalakítja
Mindazonáltal, bár a CRISPR-Cas9 képes precízen megtalálni a célba vett DNS-szakaszokat, az eszköz időnként a genom más részeit is átalakítja. A legtöbb vizsgálat ezeket a szándékolatlan mutációkat számítógépes algoritmus segítségével próbálja meg előrejelezni, ami után a legvalószínűbbnek tűnő helyeket szekvenálják, és azonosítják a valóban bekövetkező módosulásokat. A prediktív algoritmusok in vitro vizsgálatokban hatékonynak bizonyultak, azonban eddig senki nem végzett teljes genom szekvenálást CRISPR-Cas9 géneditáláson átesett élő állatok esetében.
Az új vizsgálatban a kutatók génhiba miatt vak egereket kezeltek sikeresen CRISPR-Cas9 géneditálással, majd elvégezték az állatok teljes genomjának szekvenálását. Két állat esetében a kijavított génen kívül több mint 1500 egynukleotidos mutációt és több mint 100 deléciót/inzerciót is találtak (a mutációk nagy része megegyezett a két állatban, azaz nem véletlenszerűen alakultak ki). A mutációk egyikét sem jelezte előre a számítógépes algoritmus, és az előrejelzett helyeken nem következett be mutáció.
Bassuk szerint a klinikai vizsgálatok kiterjesztéséig számos változatot ki kell még próbálni, hogy megtalálhassák a legbiztonságosabbat, és ennek során a módosított genom teljes analízisét is el kell végezni.
Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.
