Új gyógyszerek bevezetése - részvétel klinikai vizsgálatokban

2008. szeptember 1.

Akinél az általában alkalmazott rákkezelések nem használnak, lehetőséget kaphat a gyógyulásra klinikai vizsgálatokban való részvétellel. A még nem törzskönyvezett, új hatóanyagokat szigorú ellenőrzés mellett kapják a betegek, de ez nem jelenti azt, hogy mindenkinél ez a legmegfelelőbb megoldás. Vajon kinek érdemes és kinek nem ajánlott bekerülni ezekbe a vizsgálatokba? Honnan értesülhetnek a betegek, hogy az ő betegségükben folyik-e valahol gyógyszerkipróbálás? Dr. Bittner Nóra onkológus, klinikai farmakológus mondta el a legfontosabb tudnivalókat a témáról.

Mit jelent a klinikai gyógyszervizsgálat, és mi a célja?

A klinikai gyógyszervizsgálat a bevezetés előtt álló új hatóanyagok vizsgálata. Több lépésben valósul meg. Az ún. "I. fázisú" vizsgálat egy molekula tolerálhatóságát, megbízhatóságát méri fel. Ilyenkor még az alkalmazandó dózis és a pontos hatásmechanizmus sem ismert, ezért nagyon kis számú betegcsoport - kb. tíz fő - vesz részt a vizsgálatban. Általában csak önkéntesek kaphatják a vizsgálati szert, de épp a daganatos betegek jelentenek ez alól kivételt: mindig csak az adott betegségben szenvedőket vonhatják be egy-egy gyógyszer kipróbálásába.

Ha egy szernél a tolerálhatóság és a biztonságosság a fázis I. vizsgálat alapján igazolható, megkezdik a fázis II. vizsgálatokat. Ennek során állapítják meg, mi az az optimális dózis, amiben a reménybeli gyógyszer alkalmazható, illetve milyen mellékhatásokat vált ki a kezelés. Ezek a vizsgálatok kb. százas betegszámot érintenek.

Amennyiben az eredmények továbbra is biztatóak, fázis III. vizsgálatba lép a szer. Ennek során összehasonlítják a már alkalmazott kezelési protokollokat az új készítménnyel. A vizsgált szert általában a régi protokollok mellé, kiegészítésként adják, így vizsgálják a hatékonyságot. A fázis III. vizsgálatokba már több ezer beteget vonnak be.

A vizsgálatok teljesen szabályozottan, szigorú szakmai kritériumok alapján zajlanak, amiket az amerikai és európai gyógyszerhatóságok, illetve az Országos Gyógyszerészeti Intézet hagy jóvá, etikai szempontokat, és legfőképp a betegek biztonságát szem előtt tartva.

A klinikai kipróbálásra kerülő szerek közül mennyi jut el a törzskönyvezésig?

Nagyon nagy a szórás: tízezer vizsgált molekulából - ami egyáltalán eljut a klinikai fázis I. vizsgálatig - egy lesz törzskönyvezett gyógyszer. Megelőzően kb. 25.000-50.000 szűrt molekulából mindössze 1.250 kerül pre-klinikai, azaz toxikológiai vizsgálatra. (A klinikai kipróbálásokat sok éves kutatás, laboratóriumi és állatkísérletek, majd ún. pre-klinikai adatok gyűjtése is megelőzi, melynek során emberi szövettenyészeteken vizsgálnak egy-egy molekulát.)

Honnan tudhatja meg egy beteg, hogy hol, milyen gyógyszerkipróbálások folynak az országban?

A gyógyszervizsgálatok rendje országonként különböző - míg például Európában akár az újságokból is információt kaphatnak erről a betegek, hazánkban nem lehet a vizsgálatokról hirdetést közzé tenni, sokkal szigorúbbak az etikai szabályok. A betegek leginkább a betegszervezetektől - például a Magyar Rákellenes Ligától - kaphatnak információt arról, hogy hol, milyen betegséggel kapcsolatos vizsgálat folyik aktuálisan. A gyógyszervizsgálók és a gyógyszergyárak kapcsolatban állnak velük és folyamatosan értesítik őket az új lehetőségekről.

Hogyan lehet klinikai vizsgálatokba bekerülni?

A betegszervezetek - például a Magyar Rákellenes Liga - a megfelelő onkológiai centrumba, vagy megyeszékhelyen lévő kórházba irányítják a betegeket. Aki szeretne élni a lehetőséggel, jelentkezik az adott onkológiai osztályon, ahol először széles körű szóbeli és írásbeli tájékoztatást kap a klinikai vizsgálatról és az alkalmazott szerről, annak esetleges veszélyeiről és előnyeiről. A beteg írásbeli beleegyezése után elvégzik a különböző szűrővizsgálatokat, melyek alapján szakmai szempontok szerint eldönthető, alkalmas-e a beteg a betegség akkori stádiuma alapján a beválasztásra. A szigorú szabályozásban azt is rögzítik, milyen következményekkel jár, ha különböző problémák lépnek fel a szer alkalmazása során. Fontos megjegyezni, hogy a betegnek mindenkori joga a vizsgálatból való kilépés.

Kinek érdemes részt venni klinikai gyógyszerkipróbálásban?

Elsősorban azoknak a betegeknek, akik már több -féle terápiát kaptak, még jó általános állapotban vannak, a betegségük további kezelést igényel, de az aktuális rendelkezések szerint Magyarországon nem biztosítható nekik már korszerű kezelés. Ők a gyógyszervizsgálatok legfőbb nyertesei, hiszen egy sokkal biztatóbb kezelési lehetőséggel időt és kezelési eredményt nyerhetnek.

Kinek nem érdemes jelentkezni klinikai gyógyszerkipróbálásra?

A beválasztásnak mindig fontos kritériuma a betegség stádiuma mellett a beteg általános állapota. Általános szabályként említhető az egyik legfontosabb kritérium, hogy a beteg várható életkilátása legalább három hónap legyen. Így azoknak a végstádiumú betegeknek, akiknél sajnos csak a tüneti kezelés javasolható szakmai szempontok szerint, nem ajánlott a klinikai vizsgálat. Mivel a betegnek aláírásával kell rendelkeznie a vizsgálatban való részvételről, cselekvőképesnek, mentálisan beszámíthatónak kell lenni. Egyes esetekben lehetőség van arra is, hogy a törvényes képviselő igazolja a beleegyezést.

Bármelyik fázisú vizsgálatra lehet és érdemes jelentkezni?

Mindegyik fázisra jelentkezhetnek a betegek. Az egyes fázisban lévő - legbizonytalanabb hatású - vizsgálati szereket általában a legelkeseredettebb és nagyon utánaolvasott betegek szokták választani, akik már mindent meg akarnak próbálni, jó általános állapotban van, nem adják fel a küzdelmet, viszont az aktuális lehetőségekkel nem biztosítható nekik további kezelés. A jelentkezők egy része azért vállalkozik a klinikai vizsgálatban való részvételre, mert jobban bízik egy új gyógyszer esetleges hatásosságában, mint a protokollok szerinti kezelésben.

Külföldi klinikai vizsgálatokban is részt lehet venni?

Manapság az internet révén rengeteg minden hozzáférhető, és a betegek azt is ki szokták tudni "nyomozni", hogy hol milyen vizsgálat folyik. Leginkább az ausztriai és németországi lehetőségeket szokták keresni a magyarok. Országonként változók a feltételek, de a klinikai vizsgálat olyan sajátos kezelési forma, amikor a betegnek például utazási, étkezési költségtérítést fizetnek, illetve az egyes fázisú vizsgálatokban való részvételért még juttatást is kapnak a betegek. Természetesen egy ilyen döntést nem szabad, hogy az anyagiak motiváljanak.


A cikket az alábbi címen találja: http://daganatok.hu/20080901-uj-gyogyszerek-bevezetese-reszvetel-klinikai-vizsgalatokban