Génszerkesztő eszköz kifejlesztéséért járt az idei kémiai Nobel-díj

Daganatok.hu 2020. október 7.
Megosztás:

A legrangosabb tudományos kitüntetést Emmanuelle Charpentier és Jennifer A. Doudna megosztva kapták a modern génszerkesztési eljárások, azon belül is a CRISPR/Cas9 kifejlesztéséért. Ez a módszer új rákkezelési eljárások alapját is jelentheti majd a jövőben.

A CRISPR/Cas9 eljárást a díjátadón a géntechnológia legélesebb eszközének nevezték, arra utalva, hogy a CRISPR/Cas9 egy a génszerkesztésben használt genetikai olló. Az eszköz segítségével a kutatók sosem látott pontossággal változtathatják meg az állatok, növények és mikroorganizmusok DNS-ét - írja a Qubit beszámolója.

A technológia bevezetésének igen nagy hatása volt az élettudományi kutatásokra: nemcsak az új rákkezelési eljárások kifejlesztése előtt nyitotta meg az utat, de az örökölt betegségek leküzdésében is hatásos eszköz lehet.

"Hatalmas erő rejlik ebben a genetikai eszközben, amely mindannyiunkra hatással van. Ez nemcsak a tudományos alapkutatást forradalmasítja, hanem innovatív eljárásokat is eredményezhet, amelyek úttörő orvosi kezelésekhez vezethetnek" - mondta Claes Gustaffson, a Nobel-díj Kémiai Bizottságának elnöke. 

Hogyan működik a genetikai olló?

Ez a módszer egy mesterségesen előállított ribonukleinsav-komplexet (CRISPR) használ fel arra, hogy a DNS elvágására képes enzimet (Cas9) a megfelelő helyre juttassa, amellyel így irányított mutációk hozhatóak létre.

A CRISPR/Cas9 módszer az utóbbi 5 év fejlesztése, így egy szinte teljesen új technológiáról van szó. Sokáig kérdéses volt, hogy ezt is a GM-módszerek közé sorolja-e az Európai Unió. Az Európai Bíróság végül 2018-ban döntött a kérdésben, és ezt az eljárást is egy génmódosításra használt biotechnológiai eljárásnak tekinti.

Hogyan alkalmazható a rákkezelésben?

A genomszerkesztési módszert az Egyesült Államokban 2019-ben alkalmazták először daganatos betegségek ellen, ezen kívül Kínában is zajlanak vizsgálatok ebben a betegcsoportban.

Az amerikai vizsgálatban a betegek véréből először kiszűrték az immunrendszer T-sejtjeit, amelyeket a CRISPR/Cas9 módszerrel úgy módosítottak genetikailag, hogy képesek legyenek felismerni a daganatsejteket és fel tudják venni ellenük a harcot. Ez a gyakorlatban azt jelentette, hogy három gént kitöröltek és egy új, negyedik génnel segítették a T-sejteket feladatuk ellátásában. A beavatkozás minimális és kezelhető mellékhatásokkal járt.

Két betegnél a mielóma multiplexet, az immunrendszer plazmasejtjeinek rosszindulatú daganatos megbetegedését kezelték, a harmadik páciens a kötőszövetben lévő szarkómában szenvedett. Mindhármuknál korábban eredménytelennek bizonyultak a hagyományos eljárások.

A beavatkozás - amelyet egyelőre még nem alkalmaznak a klinikai gyakorlatban - bizonyította, hogy biztonságosan lehet génszerkesztést végezni ezeken a sejteken.

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.

Ajánló