Hogyan lehetne olcsóbbá tenni az onkológiai gyógyszereket?

Illyés András 2020. február 27.
Megosztás:

Néhány hete érkezett haza Luxemburgból dr. Peták István, az Oncompass Medicine tudományos igazgatója, ahol egy európai uniós konzorcium tagjaként többek között az Európai Onkológiai Intézettel és a Marie Curie Intézettel együttműködésben közösen vizsgálták az Oncompass által kifejlesztett onkológiai döntéstámogató rendszer alkalmazhatóságát a célzott daganatellenes kezelések kiválasztásában. A döntéstámogató rendszer jelenleg 1200 daganatellenes hatóanyag közül segít a legoptimálisabb kezelés kiválasztásában.

"Izgalmas napokon vagyok túl, a milánói székhelyű Európai Onkológiai Intézettel és a párizsi székhelyű Marie Curie Intézettel közösen vágtunk bele abba, hogy felmérjük az Oncompass Medicine döntéstámogató rendszerének mindennapi klinikai gyakorlatban történő alkalmazhatóságát. Nagyon sok közös tervünk van" - mondja dr. Peták István.

A Marie Curie Intézet - amely egyébként az európai uniós támogatással zajló projekt vezetője - arról nevezetes, hogy itt szervezték meg a világ első precíziós onkológiai klinikai vizsgálatát. Ez volt a dr. Christophe Le Tourneau vezetésével végzett SHIVA Trial, amelyben több francia onkológiai intézet bevonásával 11 célzott, a tumorok molekuláris profilja alapján adott daganatellenes gyógyszer hatékonyságát vetették össze a hagyományos kezelésekkel olyan pácienseknél, akiknél a szabványos kezelések már nem bizonyultak hatékonynak.

"Ez egy nagyon híres vizsgálat, így mindenképp örvendetes a számunkra, hogy a Marie Curie Intézet szakembereivel dolgozhatunk együtt. A projekt során egy olyan klinikai vizsgálatban alkalmazzuk a döntéstámogató szoftverünket, amelyben egy célzott daganatellenes gyógyszert egy szintén célzott immunterápiás gyógyszerrel kombináltan alkalmaznak laphámdaganatos páciensek esetében. A célunk olyan biológiai jelzőmolekuláknak, biomarkereknek a felfedezése, amelyekkel előre jelezhető lenne, hogy mely betegek fognak reagálni a klinikai vizsgálatban alkalmazott kombinált gyógyszeres kezelésre és kik azok, akiknél nem érdemes ezt a kezelést alkalmazni" - ismerteti a jelenleg futó legújabb projekt célját dr. Peták István.

Irányító és utazó mutációk

A klinikai vizsgálatba bevont páciensek mindegyike átesik egy úgynevezett teljes exom szekvenáláson, amelynek során az összes fehérjét kódoló génszakasz bázissorrendje meghatározásra kerül. Ezt a vizsgálatot a konzorcium másik fő résztvevője, a milánói Európai Onkológiai Intézet végzi. Ezt követi egy elsődleges bioinformatikai elemzés, amelyet a Leipzigi Egyetem szakemberei végeznek.

"A mi részvételünk azért fontos, mert mi biztosítjuk a projekt fő informatikai hátterét: az elsődleges bioinformatikai elemzést követően hozzánk érkeznek be az exomszekvencia eredmények, vagyis a tumor örökítőanyagában talált mutációkról szóló adatok. Igen nagy mennyiségű adatról van szó, hiszen páciensenként nagyjából 160 000 mutációról beszélünk. Az általunk fejlesztett döntéstámogató rendszer ebből egy elemzést készít, amelyben rangsorolásra kerül, hogy a talált mutációk közül melyek azok, amelyek a legnagyobb valószínűséggel úgynevezett irányító, angol szóval driver mutációknak tekinthetőek" - mondja dr. Peták István.

A "sofőr" vagy irányító mutációk csoportjába a genetikai állomány olyan módosulásait soroljuk, amelyek növekedési előnnyel ruházzák fel a sejteket, ezért előnyös kiválasztódás hat rájuk. Az irányító mutációk tehát aktívan részt vesznek a rosszindulatú tumorok kifejlődésében (onkogenezis). "Egy nagyon egyszerű példán lehet mindezt szemléltetni, mintha egy buszban ülnénk. Ott van a sofőr, és az utasok, vagyis az "utazó mutációk": ez utóbbiak olyan génhibák, amelyekkel a ráksejt elődje nem jut előnyhöz a többi sejttel szemben, így ezek a DNS-elváltozások a tumorok kifejlődésében sem játszanak szerepet. Itt a feladatunk az, hogy kiválasszuk, hogy a sok mutáció közül melyek játszanak irányító szerepet" - mondja dr. Peták István.

"Az informatikai elemzést követően javaslatot adunk arról, hogy az adott páciens számára a kombinált gyógyszeres kezelés lesz-e a legmegfelelőbb, vagy pedig valamilyen másik kezelési mód vezetne jobb eredményre. Ezt az elemzést eljuttatjuk a klinikai vizsgálatban résztvevő betegek orvosainak, akik a mi javaslataink alapján választanak kezelést, azt követően is, hogy a klinikai vizsgálat már véget ért."

Automatizált döntéstámogatás

A Marie Curie Intézettel egy másik témában is együttműködésbe kezdett az Oncompass Medicine. A francia szakemberek egy olyan elektronikus betegregiszter létrehozásán kezdtek el dolgozni, amelyben mesterséges intelligencia segítségével kerülnek digitalizálásra a betegadatok. "Mi annak a megoldásában segítünk, hogy az említett betegregiszter képes legyen automatikusan kommunikálni az orvosi döntéstámogató rendszerünkkel. Ez azért előnyös, mert így a francia kezelőorvosoknak már semmilyen adatot nem kell bevinniük a rendszerbe, a legoptimálisabb kezelésre vonatkozó javaslatainkat enélkül is megkapják" - mondja dr. Peták István.

Az automatizált döntéstámogatással párhuzamosan indult el egy másik együttműködés is a milánói Európai Onkológiai Intézettel: "Jelenleg azt próbáljuk kitalálni, hogy az olasz onkológiai kutatókórházak hogyan tudnák alkalmazni a döntéstámogató rendszerünket. Az európai onkológiai centrumokban már több éve végeznek sokgénes molekuláris diagnosztikai vizsgálatokat, amelynek eredményeit az úgynevezett molekuláris tumor board értékeli ki. Ez az onkoteamekhez hasonló szakmai együttműködés, amelynek célja a lehető legjobb kezelés kiválasztása a lehető legtöbb molekuláris információ ismeretében. A molekuláris biológusok megalkotják a tumor molekuláris profilját, az informatikusok pedig az adatbázisban történő kereséssel összehasonlítják egymással az aktuálisan elérhető kezelések hatékonyságait. A folyamat végén a klinikai onkológus az, aki a rendelkezésére álló információk alapján javaslatot tesz a beteg kezelőorvosa vagy az onkoteam számára a legoptimálisabb kezelésre. Olasz partnereink célja, hogy a közeljövőben már a mi szoftverünket is alkalmazzák a tumor boardok munkája során."

Célzottabb gyógyszerfejlesztés, alacsonyabb gyógyszerárak

Az Oncompass Medicine nemcsak Európában, hanem az Egyesült Államokban is aktív, többek között az egyik nagy nemzetközi gyógyszergyár bostoni kutatás-fejlesztési központjában lesz a közeljövőben egy tárgyalás arról, hogy a legújabb gyógyszereket miként lehetne már eleve úgy kifejleszteni, hogy ezek a döntéstámogató szoftverrel már korábban kiválasztott betegcsoportokon kerülhessenek kipróbálásra.

"Jelenleg még elég nehéz meghatározni, hogy egy-egy célzott kezelés mennyire lesz hatékony egy-egy gén különféle mutációinak az esetében. Ha egy páciensnél többféle mutáció is jelen van, akkor el kéne tudnunk dönteni, hogy a rendelkezésre álló célzott daganatellenes kezelések közül melyiket érdemes előbb adni a betegnek. Szeretnénk, ha a döntéstámogató rendszerünk ebben is segítséget tudna nyújtani az onkológusok számára" - mondja az Oncompass Medicine tudományos igazgatója.

Ha ez megvalósulna, és az egyes gyógyszerek esetén már eleve meg lennének határozva azok a betegcsoportok, akiknél az adott készítmény a leghatékonyabb lesz, az nagyban csökkentené a gyógyszergyárak gyógyszerfejlesztés során felmerülő kockázatait. Alacsonyabb fejlesztési kockázat mellett a gyógyszerek ára is csökkenhetne, ami komoly előrelépést jelentene, hiszen jelenleg világszerte problémát jelent az onkológiai gyógyszerek magas árfekvése.

"Európához hasonlóan Amerikában is zajlik egy nagy, molekuláris profil alapú klinikai vizsgálat. Nemrég meghívást kaptunk rá, hogy mi is vegyünk részt a munkában. Aktívan együttműködünk a Külgazdasági és Külügyminisztériummal, akik nagyon sokat segítenek nekünk abban, hogy az eredményeinket a tengerentúlon is hasznosítani tudjuk. Újabb fejlemény az Innovációs és Technológiai Minisztériumtól elnyert pályázati támogatás is, amit arra a fejlesztésre kaptunk, hogy a vezető amerikai diagnosztikai cégek által kifejlesztett génpanelek automatikusan alkalmazhatóvá váljanak a döntéstámogató szoftverünkben. A távolabbi célunk az, hogy döntéstámogatóból döntéshozó rendszerré fejlesszük a kalkulátorunkat."

Miben segítenek Önnek az Oncompass Medicine szakemberei?

Az Oncompass Medicine molekuláris diagnosztikai laboratóriuma és információs központja az elmúlt több mint egy évtized genomikai kutatási eredményeit és molekuláris diagnosztikai módszereit alkalmazva igyekszik megtalálni a daganatos betegségben szenvedők számára az adott időpontban legmegfelelőbb kezelési lehetőségeket.

Ezek egyaránt lehetnek a hagyományosan alkalmazott kezelési módszerek - kemoterápia vagy sugárterápia - lehetnek azonban olyan célzott daganatellenes gyógyszerek is, amelyek kifejezetten az adott daganat kialakulásában oki szerepet játszó, meghibásodott génekre hatnak. Annak eldöntésére, hogy alkalmazható-e egy betegnél célzott kezelés, vagy épp ellenkezőleg, ez semmiképp nem javasolt a számára a megfelelő gyógyszercélpont hiánya miatt, molekuláris diagnosztikai vizsgálatokat végzünk.

Legújabb szolgáltatásunk keretében folyamatosan segítjük a betegek kezelésében résztvevő onkológusokat abban, hogy pácienseiket az aktuálisan elérhető legjobb kezelésben részesítsék: dinamikus döntéstámogatási rendszerünk többek között arról nyújt információt, hogy terápiaváltás esetén, abban az adott pillanatban milyen célzott kezeléssel kapcsolatban áll rendelkezésre a legtöbb információ a következő terápiás vonalban.

A hozzánk forduló és akár 5 éven át is kísért betegeink így egészen biztosak lehetnek abban, hogy ott és akkor a számukra legmegfelelőbb kezelést kapják, a döntés meghozatala ugyanis a páciens molekuláris diagnosztikai profiljának és a célzott kezelésekről rendelkezésre álló összes orvosi adat részletes informatikai elemzése alapján történik.

(X)

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.