Igy még sosem próbáltak daganatos betegséget gyógyítani

MTI 2019. november 20.
Megosztás:

Először alkalmazták a tudományos életbe alig négy éve berobbant CRISPR genomszerkesztési módszert daganatos betegségek ellen az Egyesült Államokban. A genetikai olló biztonságosnak tűnik a három érintett beteg esetében, de túl korai megítélni, hogy javítani fogja-e túlélési esélyüket.

Az orvosok a betegek véréből kiszűrték az immunrendszer T-sejtjeit, amelyeket genetikailag módosítottak, hogy felismerjék a rákos sejteket és felvegyék ellenük a harcot. A beavatkozás minimális és kezelhető mellékhatásokkal járt.

Két betegnél a mielóma multiplexet, az immunrendszer plazmasejtjeinek rosszindulatú daganatos megbetegedését kezelték, a harmadik a kötőszövetben lévő szarkómában szenvedett. Mindhármuknál korábban eredménytelennek bizonyultak a hagyományos eljárások.

A genomszerkesztés során kitöröltek három gént, amelyek akadályozták a T-sejtek képességét, hogy támadásba induljon a betegség ellen, és egy új, negyedik génnel segítették a T-sejteket feladatuk ellátásában.

Ez a legkomplikáltabb genetikai sejtszerkesztés, amelyet eddig megpróbáltak. A beavatkozás bizonyítja, hogy biztonságosan lehet génszerkesztést végezni ezeken a sejteken - mondta Edward Stadtmauer, a philadelphiai székhelyű intézmény kutatója, az Amerikai Hematológiai Társaság által közzétett tanulmány vezető szerzője.

Eddig a sejtek életképesek maradtak és szaporodnak - tette hozzá Stadtmauer. Két-három hónap után az egyik daganatos beteg állapota súlyosbodott, egy másiké stabil maradt. A harmadik betegnél a közelmúltban végezték el a genomszerkesztést, ezért még nem tudni, miként reagál szervezete. A kutatók azt tervezik, hogy 15 további betegen végzik el a beavatkozást, és vizsgálják annak biztonságosságát és hatékonyságát - különös tekintettel a korábban felmerülő kockázatokra.

A génszerkesztés a DNS maradandó megváltoztatásának a módja, hogy egy betegség alapvető okait támadják meg. Az új tanulmány azonban nem a DNS megváltoztatását célozza meg a beteg szervezetében, hanem annak kiemelését, megváltoztatását és visszavitelét a beteg sejtjeibe, amelyeket ezáltal extraerővel ruháznak fel a daganatok elleni harcra.

Kínai kutatók már kipróbálták a génszerkesztési technológiát daganatos betegek esetében, de ez az első eset, hogy az ázsiai országon kívül alkalmazták a genomszerkesztés ezen technológiáját, amely annyira új eljárás, hogy több mint két évbe tellett, hogy az illetékes amerikai hatóság engedélyt adott a kipróbálására. 

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.

Hírek az Avemarról:

Ajánló