Segíteni a betegeknek, hogy már ma hozzáférhessenek a tudomány eredményeihez - kitüntették a KPS-t

"A KPS Molekuláris Diagnosztikai Központot egy volt évfolyamtársammal, Schwab Richárddal alapítottuk kicsit több tíz évvel ezelőtt. Mindketten magunkkal vittük azt az örökséget, amit az egyetemünktől, illetve névadójától, Semmelweis Ignáctól kaptunk. Semmelweis az orvosi innováció egyik kiváló, korai példája, hiszen az adott kor tudományos eredményeit használta fel a gyakorlatban. Nem talált fel semmilyen új tudományos vagy orvosi alapelvet, nem épített új mikroszkópot, és a baktériumokat sem ő fedezte fel. A már meglévő ismeretek felhasználásával azonban mégis rengeteg édesanya életét mentette meg" - kezdte beszédét dr. Peták István, a KPS Molekuláris Diagnosztikai Központ tudományos igazgatója.

(Semmelweis Ignác - jó megfigyelőképességének és tapasztalatainak, valamint a statisztikai adatok helyes értelmezésének köszönhetően - lényegében az aszepszist vezette be a szülészetbe, ezzel pedig jelentősen csökkentette a gyermekágyi láz halálozási arányát. Semmelweis megfigyelte, hogy a klórvizes kézmosás megszünteti a boncolás utáni hullaszagot, ezt azonban elméleti megalapozottság nélkül javasolta azoknak az orvosok és orvostanhallgatóknak, akik - az 1870-es éveket megelőzően - a boncolás után jártak át az I. számú klinika szülészeti osztályára, és ott fertőtlenítetlen kézzel vizsgálták a várandósokat. A kórokozó baktériumokat Semmelweis Ignác még nem ismerte - a szerk.)

"Semmelweishez hasonlóan mi is úgy gondoljuk, hogy a kutatóorvos feladata: segíteni a betegeknek, hogy hozzáférhessenek a tudományos eredményekhez, de nem holnap, hanem már ma. Richárddal mindketten elmentünk egy-egy hosszabb külföldi tanulmányútra, hazatérve pedig sikerült olyan mentorokat és támogatókat találnunk, akik bátorítottak minket az önálló és új utak keresésére" - mondta a kezdetekről Peták. 2012 óta a KPS már nem csak az alapítók kezében van, munkájukat ugyanis kockázati tőke is segíti. A KPS ennek köszönhetően - nemzetközi szinten - regionális vezető pozíciót tud elfoglalni. (A PortfoLion Zrt. kockázati tőkebefektetéséről itt írtunk részletesen: Világszerte 400 gyógyszermolekulát vizsgálnak célzott terápiára - a szerk.)

Egy jól kiválasztott célzott gyógyszer átütő erővel képes hatni a daganatra

"Richárddal mind a ketten hittünk - és még mindig hiszünk - abban, hogy a daganatos betegségek elleni a harcban a végső megoldást az fogja jelenteni, ha megtaláljuk azokat a molekuláris és genetikai okokat, amelyek ezeket a betegségeket előidézik. Ezekre az okokra - sok esetben - végre oki terápiát tudunk adni, valahogy így, mint amikor egy tüdőgyulladás esetén a betegséget kiváltó baktériumot kezelik" - mondta Peták. (Az oki terápia fogalmának részletes kifejtése ebben a cikkben olvasható: Úton a daganatok oki terápiája felé - a szerk.)

"A humán genom projekt - illetve az erre épülő rákgenom projekt - segítségével ma már nemcsak a génjeink többségét, hanem a daganatokat okozó gének többségét is ismerjük. A problémát az jelenti, hogy több száz ilyen gén van. Egy adott beteg esetében először is azt kell meghatároznunk, hogy a több száz daganatgén közül éppen melyik volt az, amelyik kiváltotta a betegséget. Erre azért van szükség, mert csak az a gyógyszer fog aztán hatni, amelyik éppen azt a génhibát célozza meg, amelyik az adott betegben az adott típusú daganatos betegség kialakulásáért felelős" - foglalta össze a modern, célzott daganatellenes terápiák lényegét Peták.

Amennyiben nem állnak rendelkezésre olyan molekuláris diagnosztikai és informatikai eszközök, amelyekkel egy-egy adott gyógyszerhez kiválaszthatóak a megfelelő betegek, akkor a célzott kezelések - értelemszerűen - hatástalanok maradnak. "Egy jól kiválasztott célzott gyógyszer - a nem megfelelően kiválasztottakkal ellentétben - átütő erővel képes hatni a daganatra" - érzékeltette egy tüdőrákbeteg röntgenképén a daganat drámai zsugorodását mutatva a KPS tudományos igazgatója, hogy milyen eredmények érhetőek el már ma is, ha sikerül a megfelelő célzott gyógyszert kiválasztani.

A jelenleg vizsgált 58 génben is már többezer féle mutáció fordulhat elő

"Több év kutatásfejlesztés után mára elmondhatjuk, hogy sok országban vannak partnerorvosaink és partner onkológiai központjaink. Mi magunk csak a diagnosztikát és az információt szolgáltatjuk; a kezeléseket már nem nálunk, hanem a megfelelő onkológiai központokban végzik el. Az utóbbi években létrehoztunk egyrészt egy molekuláris diagnosztikai laboratóriumot, amit sikerült felszerelnünk a mai kor legmagasabb színvonalának megfelelő technológiai eszközökkel" - mondta Peták. A daganatok kialakulásával összefüggésbe hozható gének számának, valamint a célzott gyógyszerek és hatóanyagok számának növekedésével azonban egy új kihívás is megjelent: miként kell értelmezni a molekuláris diagnosztikai vizsgálatok eredményeit?

"A KPS-nél ma már 58 gént vizsgálunk, s ebben az 58 génben többezer féle mutáció fordulhat elő. Emiatt fokozatosan egyre nehezebb interpretálni, értelmezni a kapott eredményeket. Hogy mindez minél egyszerűbb legyen., kifejlesztettünk egy olyan döntéstámogató rendszert, amivel abban segítjük az onkológus szakembereket, hogy a legjobb döntést hozhassák a megfelelő, célzott daganatterápiás kezelés kiválasztásakor. A kezelőorvosok sincsenek egyszerű helyzetben, hiszen ma már csaknem 230-féle célzott hatóanyag létezik" - érzékeltette a helyzet bonyolultságát Peták.

Peták Istvánnak dr. Szél Ágoston, a Semmelweis Egyetem rektora is gratulált

Hogyan néz ki mindez a gyakorlatban? A KPS tudományos igazgatója egy gyöngyöspatai háziasszony példáján mutatta be, milyen az, amikor munkájukkal konkrét, kézzel fogható sikereket tudnak elérni. Ennél az asszonynál egy éve diagnosztizálták a tüdődaganatot, amely már áttéteket is okozott. "Páciensünk daganatában sikerült egy olyan génhibát kimutatni, amely előre jelezte, hogy azok a gyógyszerek, amelyek már törzskönyvezettek és államilag is finanszírozottak hazánkban, nagy valószínűséggel hatástalanok lettek volna. Az azonosított génhibára azonban sikerült egy olyan hatóanyagot találnunk, amely ugyan még fejlesztés alatt van, hatékonysága azonban valószínűsíthető volt. Ez a hatóanyag a spanyolországi Malagában volt elérhető, így a hölgynek oda kell utaznia az egyébként teljesen térítésmentes kezelésekre. A hölgy jelenleg nagyon jól van és nagyon szépen reagál a célzott kezelésre" - mondta Peták.

A KPS tudományos igazgatója elmondta, hogy munkájuk az Országos Egészségbiztosítási Pénztárnak is komoly segítséget jelent, az ugyanis egy óriási felelősség, hogy a havonta akár több millió forintba kerülő célzott gyógyszerek közül melyiket kezdik el államilag is finanszírozni. "Olyan beteg semmiképp ne kapjon ilyen gyógyszereket, akinél előre tudhatóan nem lenne hatásos" - hívta fel a figyelmet Peták arra, hogy mi is valójában a molekuláris diagnosztikai vizsgálat gyakorlati jelentősége.

* * *