A génterápia kombinációban a szolid tumorok ellen is bevethető lesz

Daganatok.hu 2015. november 18.
Megosztás:

A múlt héten bejelentették, hogy egy egyéves kislány, Layla életét megmentette egy kísérleti génterápia. Mi lesz a következő meglepetés? Ami egyelőre biztosnak tűnik, az az, hogy a módszer kombinációban szolid tumorok ellen is bevethető lesz.

A legígéretesebb új rákterápiák nagy része az immunválaszt serkenti, és sok olyan genetikai trükk van, amelyek segítségével specifikusabbá és hatékonyabbá szerkeszthetőek az immunsejtek. Ezzel pedig rávehetőek, hogy megöljék a ráksejteket - idézi a Medical Online cikke az akut limfoblasztos leukémiában (ALL) szenvedő kislány kezelőorvosát.

Egy ígéretes génterápiás módszer például olyan fehérjéket vesz célba, amelyek az egészséges sejtekkel ellentétben, a rákos sejtek felszínén gyakran megtalálhatók. A ráksejtek CD19 fehérjéit például a CAR-nak (chimeric antigen receptor) nevezett receptorral próbálják megcélozni úgy, hogy a receptor rövidített génjeit az immunsejtekbe (T-sejtek) juttatják. Ezzel a módszerrel az 1980-as években kezdtek próbálkozni, és az elmúlt években már humán vizsgálatok is indultak.

Az egyik ilyen vizsgálatban - amelybe 53 ALL-ben szenvedő gyermeket vontak be - 29 gyermek hónapok, illetve évek elteltével is remisszióban van. Világszerte pedig mintegy 77 olyan klinikai vizsgálat folyik, amelyek a CAR T-sejtes terápiájával akarnak különböző vérrákokat gyógyítani.

A génszerkesztés abban az esetben szükséges, ha nem lehet a páciens saját T sejtjeit használni. Ez a "szimpla" génterápiával ellentétben nem csak gének pótlására, de gének elvételére, kikapcsolására is használható, ráadásul olcsóbb is. A leukémiás kislány esetében nemcsak CAR gént adtak a donor T-sejtjeihez, hanem kiszerkesztették az immunsejtekből az idegenfelismerő fehérje génjét is, így azok nem tudták megtámadni a kislány szervezetét.

A hosszú távú cél most az, hogy "beültetéskész" CAR T-sejt terápiát fejlesszenek ki. Ennek révén akár több száz ember leukémiája is kezelhető lenne egyetlen génszerkesztett T-sejt-tétel (úgynevezett batch) segítségével - írja a Medical Online cikke, amely szerint a módszer egy kombinációs kezelés részeként valószínűleg a szolid tumorok ellen is hatékony lesz.

A további részletek a lap teljes cikkében olvashatóak: Mi lesz a következő meglepetés a génterápiában?

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.

Hírek az Avemarról:

Ajánló