Tíz rákos gyerekből ma már nyolcat meggyógyítunk

Dr. Peták István kutatóorvos, molekuláris farmakológus, az Oncompass Medicine tudományos igazgatójaDr. Peták István kutatóorvos, molekuláris farmakológus, az Oncompass Medicine tudományos igazgatója
Daganatok.hu 2017. május 5.
Megosztás:

A gyermekkori daganatok gyógyítási esélyei sokkal jobbak, mint a felnőttkoriaké: a rákos gyerekek 70-80 százaléka a nemzetközileg elfogadott terápiás protokollok szerinti kezeléssel meggyógyítható, vagyis az ő daganatuk végérvényesen elpusztítható.

A problémát ma a gyermekkori daganatok fennmaradó 20-30 százaléka jelenti, amelyeknél csődöt mond a hagyományos, agresszív kemoterápián alapuló kezelés, és ezeket a gyerekeket általában nem tudják megmenteni. Mi lehet a megoldás ezekre az esetekre? 

Célzott daganatellenes kezelés a kemoterápiának ellenálló gyermekrákok gyógyításában

A kemoterápiának ellenálló gyermekrákok gyógyításában a legígéretesebbnek a molekulárisan célzott, személyre szabott gyógyszeres terápiák látszanak, amelyek az általános sejtosztódásgátló mechanizmusú kemoterápiás szerekkel ellentétben kimondottan azokat a genetikai elváltozásokat támadják, amelyek az adott daganat növekedését és terjeszkedését táplálják.

A Magyar Gyermekonkológiai Hálózat központjaként ezért a Tűzoltó utcai Gyermekklinika stratégiai partnerségre lépett egy innovatív hazai onkodiagnosztikai vállalkozással, az Oncompass Medicine-nel, amely évek óta fejleszt nemzetközileg is versenyképes diagnosztikai és informatikai technológiákat, hogy segítse az orvosokat a legmegfelelőbb célzott terápia kiválasztásában.

A gyermekek esetében a DNS összes génjét végig kell vizsgálni

A célzott terápiai elindításához elsőként azonosítani kell a daganatot hajtó genetikai elváltozásokat, az irányító (driver) mutációkat.

Ehhez a felnőttkori daganatoknál általában elégséges azt a mintegy 600 gént végigvizsgálni, amelyek a leggyakrabban hordoznak daganatspecifikus mutációkat, ám mivel a gyermekrákok - szerencsére - jóval ritkábbak, és a keletkezésük módja is némileg eltérő, itt jóval kevesebb ismerettel rendelkezünk a driver mutációk mibenlétéről.

"Nem tehetünk mást, mint hogy a daganatból nyert DNS-ben az összes gént megvizsgáljuk, megkeressük bennük a mutációkat, és elemezzük, hogy melyek lehetnek azok, amelyek a daganat kialakulásáért felelőssé tehetőek. Ezek azok, amelyek szerencsés esetben terápiás célpontként is szolgálhatnak" - vázolta az Origónak a nem kis informatikai kihívást jelentő feladatot dr. Peták István kutatóorvos, molekuláris farmakológus, az Oncompass Medicine tudományos igazgatója.

Az emberi génállományban összesen kb. 25 ezer fehérjekódoló gén található; a daganatspecifikus mutációk levadászásához az ún. teljesexom-szekvenálás (whole exome sequencing, WES) módszerével mind a 25 ezer gén DNS-szekvenciáját végig kell olvasni. Ez azonban sajnos csak a kezdet, hiszen a keletkezett hatalmas mennyiségű információ feldolgozása és értelmezése csak ez után következik.

A Tűzoltó utcai Gyermekklinika és az Oncompass Medicine közötti együttműködés keretében a Klinika orvosai a magas kockázatúnak minősített gyerekek daganatmintáját azonnal továbbítják molekuláris elemzés céljára az Oncompass szakértőinek.

"A WES vizsgálat sok vezető nemzetközi gyermeonkológiai központban már jó ideje rutin eljárás, és nagyon örülünk, hogy ez most már a hazai daganatos gyermekek számára is elérhető" - fűzte hozzá dr. Garami Miklós főorvos, az ország vezető gyermekonkológiai intézményének, a Semmelweis Egyetem II. sz. Tűzoltó utcai Gyermekklinikájának igazgatóhelyettes docense.

 

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.

Ajánló