Leukémia: jöhet a génterápia?

A most 12 éves Emily Whitehead-nél sikerült komplett remissziót elérni a módszerrel (Fotó: New York Times)A most 12 éves Emily Whitehead-nél sikerült komplett remissziót elérni a módszerrel (Fotó: New York Times)
Daganatok.hu 2017. július 17.
Megosztás:

Az Amerikai Élelmiszer- és Gyógyszer Engedélyeztetési Hivatal (FDA) egyik bizottsága azt javasolja, hogy engedélyezzék leukémiás gyerekek és fiatalok génmódosítással járó kezelését.

Ha az FDA elfogadja az ajánlást, ez lenne az első génterápia, amely piacra kerülhet: az eljárás - amelyről korábban itt írtunk bővebben - genetikailag módosítaná a páciens immunsejtjeit, mely a kutatók szerint "élő gyógyszerré" alakulna, és megerősítené az immunrendszert annyira, hogy felvegye a harcot a betegséggel szemben.

Az eljárás minden páciens számára önálló kezelést jelentene, melynek keretében először eltávolítanák egyes sejtjeiket, azokat a Novartis gyógyszergyárába vinnék, ahol kiolvasztanák és kezelnék őket, majd újra lefagyasztva szállítanák vissza a kórházba. A módszer az eddig kezelt betegek esetében a leukémia visszafejlődésével és esetenként teljes gyógyulással is járt, és az orvosok a 3 és 25 év közötti , akut B-sejtes limfoid leukémiás betegek kezeléséhez engedélyeznék.

A bizottság egyedüli kétségeit a mellékhatások okozzák, a terápia hatékonyságát nem kérdőjelezték meg. Egy másik korábbi páciens apja, Don McMahon azt emelte ki, hogy az egyéb terápiáknál sokkal kevésbé viselte meg a gyerekét ez az eljárás.

A terápia engedélyezése esetén egyelőre csak korlátozottan lesz alkalmazható, mert a páciensek a mellékhatások miatt állandó orvosi felügyeletre szorulnak, és egyébként is egy viszonylag ritka leukémia-fajtáról van szó, mely az esetek többségében hagyományos eljárással is gyógyítható. Akiknél az nem hoz sikert, akkor jöhetne szóba a génterápia.

(PharmaOnline)

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.

Hírek az Avemarról:

Ajánló