Megkapta az engedélyt a leukémia elleni génterápia

Emily Whitehead, aki az új terápiának köszönhetően immár hatodik éve tünetmentesEmily Whitehead, aki az új terápiának köszönhetően immár hatodik éve tünetmentes
Daganatok.hu | MTI 2017. szeptember 3.
Megosztás:

Bár csak idén októberre volt várható, az USA Élelmiszerbiztonsági és Gyógyszerészeti Hivatala (FDA) már augusztus végén engedélyezte a 3 és 25 év közötti, akut limfoblasztos leukémiával (ALL) diagnosztizált betegek kezelésére szolgáló génterápiás eljárást.

A most már hivatalos engedéllyel is rendelkező eljárás a korábbi klinikai vizsgálat alapján a 3 és 25 év közötti, akut limfoblasztos leukémiával (ALL) diagnosztizált résztvevők több mint 80 százalékánál a betegség teljes remisszióját eredményezte.

A módszert a gyermekek esetében egy Emily Whitehead nevű, jelenleg 12 éves amerikai kislánynál alkalmazták először sikerrel, ő immár 6 éve tünetmentes.

Az eljárás során a betegből levett T-sejtek örökítőanyagába egy virális vektor segítségével juttatják be a daganatossá vált B-sejtek felismerését és elpusztítását segítő receptorokat expresszáló gént.

Az egyébként elsősorban vírusokkal fertőzött sejtek elpusztítására szolgáló T-sejtek új receptoraik segítségével felismerik és megsemmisítik a rákos sejteket, és a szervezetben szaporodásnak indulva hosszú időn, akár hónapokon, éveken át képesek harcolni a rosszindulatú sejtek ellen.

A terápia egyetlen hátrányát a viszonylag súlyos mellékhatások jelentik: egyaránt előfordulhat az immunfehérjék túltermelődése miatt kialakuló, magas lázzal járó extrém gyulladásos reakció, megjelenhetnek továbbá neurológiai jellegű problémák, például epilepsziás rohamok vagy hallucinációk is.

A Kymriah nevű terápia 2017 végére már 32 egészségügyi központban lesz elérhető az Egyesült Államokban. A kezelés 475 ezer dollárba (122 millió forintba) kerül, vagyis majdnem annyiba, mint a leukémia esetén szintén gyakran alkalmazott őssejt-átültetés (500 ezer dollár).

A gyógyszergyár azonban közölte: ha az eljárás egy hónapon belül nem hoz eredményt, akkor nem számlázza ki a kezelés árát.

A szakemberek arra számítanak, hogy a CAR T-sejtes terápiát más betegségek esetén is tudják majd használni. A Kite Pharma egy agresszív limfóma, a Juno Therapeutics pedig a vérrák egyéb formái, köztük a mielóma multiplex elleni változatot akar engedélyeztetni.

A kutatócsoportok emellett dolgoznak a rák egyéb formái, például az agy- és az emlődaganat, valamint a hasnyálmirigyrák elleni CAR T-sejtes terápián is, de ez nehezebb feladat.

Bővebben az új eredményekről: Történelmi jelentőségű immunterápia 
 

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.

Hírek az Avemarról:

Ajánló