A klinikai vizsgálatok fázisai

Daganatok.hu 2010. július 23.
  e-mail nyomtatás

A klinikai vizsgálat egy olyan adatgyűjtési sorozatot jelent, amelynek során egy terápiás eljárást, készüléket vagy gyógyszert vizsgálnak meg a biztonságosság megállapítása vagy a minőség javítása érdekében. A vizsgálat minden esetben a résztvevő tudtával és beleegyezésével történik, és a klinikai próba minden esetben szigorú hatósági ellenőrzés alatt áll.

A klinikai vizsgálat a bizonyítékon alapuló orvoslás elengedhetetlen feltétele. Nem kerülhet ma gyógyszerként forgalomba olyan szer, amit klinikai vizsgálatban nem vizsgáltak. A klinikai vizsgálatokban a betegeket véletlenszerűen osztják legalább két csoportra. Az egyik csoport betegei a vizsgálandó szert, a másik csoport betegei pedig placebót kapnak. A vizsgálatok elnevezésében a kettős vak vizsgálat azt jelenti, hogy sem az orvos, sem pedig a beteg nem tudja, hogy az illető a vizsgálandó hatóanyagot vagy placebót kap. A gyógyszer akkor kerül engedélyezésre, ha a klinikai vizsgálatban a placebónál hatásosabbnak bizonyul. Az onkológiai klinikai vizsgálatok speciálisak, hiszen egy onkológiai beteg nem kaphat placebót. Ilyen esetekben a vizsgálandó szer hatásosságát már a standard kezelések hatásosságához hasonlítják.

Az USA-ban az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatalnak, az FDA-nak (Food and Drug Administration), az EU-ban pedig az EMEA-nak (European Medicines Agency) hívják azokat a szerveket, melyek szigorú szabályzatok alapján garantálják a vizsgálatok függetlenségét és szakmaiságát. A klinikai vizsgálatokat több fázisra osztják: ezek a pre-klinikai vizsgálatok, a nulladik fázis, valamint az elsőtől a negyedik fázisig tartó vizsgálatsorozatok.

A klinikai vizsgálatok fázisai:

Pre-klinikai:
A klinikai vizsgálatok előtti (pre-klinikai) vizsgálatok során a hatóanyagot vizsgálják. Először számítógépes modellezéssel (in silico), majd molekuláris tesztrendszerekben vagy sejttenyészetekben (in vitro), végül állatkísérletes modellekben (in vivo) próbálják ki, hogy biztonságos, illetve hatékony-e az adott szer.

Mivel a költségek a modellezéstől az állatkísérletes fázisig folyamatosan növekednek, a gyógyszerfejlesztő cégeknek is az a célja, hogy minél kevesebb állatkísérletet végezzenek, illetve minél inkább lerövidítsék a vizsgálatok hosszát. Napjainkban emiatt számítógépes modellezéssel és sejttenyészetekben (in silico - in vitro részszakasz) történik a molekulák szűrése. 10 ezer molekulából körülbelül 10 bizonyul a pre-klinikai fázisban hatékonynak, vagyis a vegyületek csupán 1 százaléka kerül a nulladik fázisba.

Fázis 0: A vizsgálatsorozatok nulladik fázisa 10-15 páciens bevonásával történik. A cél annak tisztázása, hogy a gyógyszer által kiváltott hatások az emberek esetében is a pre-klinikai vizsgálatok eredményeire hasonlítanak-e. A résztvevők jellemzően jóval a várható terápiás mennyiség alatti adagolásban kapják a gyógyszert, így sokan megkérdőjelezik a fázis létjogosultságát.

Fázis 1: Az első fázisban egészséges, párezer dolláros honoráriumban részesített önkéntesek kis létszámú (20-100 fő) csoportja vesz részt. A cél, hogy megállapítsák a gyógyszer megbízhatóságát, tolerálhatóságát, időbeli működését és farmakokinetikáját. Itt már megnövekedett, az állatkísérletes eredmények alapján számolt, hatással bíró koncentrációban történik a kezelés. A vizsgált vegyületek 90 százaléka nem jut túl az első fázison.

Fázis 2: Amennyiben a gyógyszer sikeresen teljesíti az első fázist, úgy a gyógyszer hatékonyságát egy 20-300 fős betegcsoporton is megvizsgálják - ez a második fázis. Ezzel párhuzamosan egy szélesebb körű, egyes fázisú vizsgálatot is kezdenek. Ebben a fázisban derül ki, ha egy gyógyszernek mérgező mellékhatásai is vannak. Ebben a fázisban a vizsgált vegyületek 50 százaléka bizonyul használhatatlannak.

Fázis 3:
A klinikai vizsgálatok harmadik fázisa egy több központban, véletlenszerűen és kontrolláltan kiválasztott, akár több ezer beteg bevonásával történő vizsgálatsorozat. Célja, hogy a kezelés standard protokollját meg tudják határozni. Mivel ez a leghosszabb és legtöbb résztvevőt érintő szakasz, ezért a harmadik fázisú kísérletek számítanak a legköltségesebbnek. Ezen a szűrőn a vizsgált vegyületek 20 százaléka akad fenn. Ami megmarad az mintegy 8 év vizsgálati idő és egy milliárd dollár befektetés után 10 ezer molekulából egyetlen gyógyszer.

Fázis 4: A negyedik fázis a gyógyszer vagy hatóanyag forgalomba hozatala utáni vizsgálata. Ebben a szakaszban egy meghatározott paraméter javíthatósága (például az egyéb gyógyszerekkel történő nem kívánt kölcsönhatások, a diagnosztikai validáció vagy a várandósság alatti szedhetőség) érdekében történik a vizsgálat.

Forrás: tumor.blog.hu

 

e-mail nyomtatás

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.

Kiemelt témák

Ajánló