Hazánkban is törzskönyvezték a legújabb, tüdőrák elleni célzott gyógyszert

Daganatok.hu 2013. október 18.
Megosztás:

Az Európai Unióban - és ezzel egy időben Magyarországon is - törzskönyvezésre került egy új, tüdőrák elleni célzott daganatterápiás készítmény. Hazánkban jelenleg kétféle célzott terápia érhető el OEP támogatással a tüdőrákbetegek egy csoportja számára, és várhatóan az új készítmény is hamarosan - egy-másfél éven belül - befogadásra kerül. Amíg ez nem történik meg, az új célzott daganatellenes gyógyszer klinikai vizsgálatokban, illetve egyedi méltányossággal lehet hozzáférhető a magyar tüdőrákbetegek számára.

Az újonnan törzskönyvezett, tüdőrák elleni célzott daganatellenes gyógyszer azon betegeknél alkalmazható, akik hordozzák az EGFR nevű gén bizonyos mutációit. Ezt az úgynevezett molekuláris diagnosztikai vizsgálattal lehet kimutatni, amelyet már hazánkban is több patológiai intézetben térítésmentesen elvégeznek.

Az EGFR gén mutációit hordozó betegeknél módosult formában van jelen a gén terméke, a hámsejtek által termelt növekedési faktor receptora (az EGF receptor). A receptorok jelfogó molekulák, amelyek különféle információkat közvetítenek a sejtmagba. A mutáció miatt megváltozott receptorok olyan jeleket közvetítenek, amely folyamatosan növekedésre és osztódásra utasítják a sejteket, vagyis a daganatnövekedés oki tényezőjének tekinthetőek.

Az új célzott gyógyszeres kezelés - a másik két, OEP-finanszírozott készítményhez hasonlóan - az EGFR gátlásán keresztül fejti ki daganatellenes hatását (ezért nevezik célzott terápiának). Az EGFR mutáció daganatkialakulásban betöltött szerepéről itt olvashat bővebben: Hogyan változtatja meg az EGFR mutáció a sejtek jelátviteli folyamatait?

Miben tér el a tüdőrák új célzott kezelése az eddigi célzott kezelésektől?

A tüdőrák ellen jelenleg elérhető, EGFR mutációra kifejlesztett célzott gyógyszerek kizárólag az EGFR receptor működését gátolták (EGFR tirozin-kináz-gátlók). Az újonnan törzskönyvezett gyógyszer ezekkel szemben nemcsak egy, hanem több tirozin-kináz enzimet is képes egy időben gátolni.

Az új gyógyszer nemcsak az EGFR tirozin-kinázt, hanem a szintén ebbe a receptorcsaládba tartozó másik három receptor enzimjeinek aktivitását is gátolja (ezek egyike a HER2 tirozin-kináz enzimje). Az enzimgátlás az új gyógyszerrel irreverzibilis. Ez azt jelenti, hogy ha az enzimaktivitás egyszer már sikeresen gátlódott, akkor ezek nem kezdenek el újra működni, és nem segítik többé elő a daganat újbóli növekedését, osztódását.

Milyen klinikai vizsgálat alapján törzskönyvezték a tüdőrák új célzott kezelését?

A Lux-Lung névre keresztelt, harmadik fázisú, nem-kissejtes tüdőrákbetegek bevonásával végzett vizsgálat arra az eredményre jutott, hogy a jelenlegi legmodernebb kemoterápiás kezeléssel összehasonlítva, a célzott kezelést kapó betegek progessziómentes túlélése (PFS) körülbelül megkétszereződött. A progessziómentes túlélés a klinikai vizsgálatok egyik úgynevezett végpontja, amely alapján egy gyógyszer hatékonyságát értékelik. (A klinikai vizsgálatok végpontjairól itt olvashat bővebben: A klinikai vizsgálatok szerepe a daganatos betegek kezelésében).

Konkrét számokkal kifejezve: az új terápiát elsővonalbeli kezelésként kapó betegek majdnem egy évig éltek a daganatuk további növekedése nélkül, a hagyományos daganatellenes terápiában (azaz kemoterápiában) részesített betegek alig több mint fél évével szemben. Az új kezelés okozta mellékhatások a betegek nagy része által tolerálhatóak voltak, és csak 8% volt azon betegek aránya, akik a gyógyszerrel összefüggő nemkívánatos esemény miatt abbahagyták a kezelést.

A tüdőrákbetegek mely csoportjában hatékony az új típusú célzott terápia?

Az újonnan törzskönyvezett célzott daganatellenes terápia a tüdőrákbetegek azon alcsoportjában bizonyult hatékonynak, akik hordozzák az EGFR mutációt. Az újonnan diagnosztizált tüdőrákos megbetegedések körülbelül 85%-a úgynevezett nem-kissejtes tüdőrák (rövidítve NSCLC), amelynek leggyakoribb típusa a mirigyhámból kiinduló tüdődaganat, az adenokarcinóma. Magyarországon az összes adenokarcinóma körülbelül 10-15%-a hordozza az EGFR mutációit. Ezen betegeknél érhető el az említett klinikai vizsgálatban mért hatékonyság.

A célzott kezelés ezen típusának megkezdése előtt tehát minden betegnél meg kell határozni, hogy jelen vannak-e az EGFR mutációi, és csak akkor kezdődhet meg a kezelés, ha erre igen a válasz.

Mikor várható az új készítmény OEP általi befogadása?

Az új készítményt kifejlesztő és forgalmazó gyógyszercég kérelmezni fogja a gyógyszer egyedi tételes, illetve kórházi finanszírozását. Nagy valószínűséggel a tételes finanszírozás lesz a járható út, hiszen a többi nagy értékű, már befogadott célzott kezelést is ebben a formában támogatja az OEP. A cég reményei szerint 2014 végére, de legkésőbb 2015 elejére Magyarországon is befogadottá válhat a készítmény.

Milyen formában juthatnak hozzá a gyógyszerhez a magyar tüdőrákbetegek, amíg a készítmény befogadása megtörténik?

Erre kétféle lehetőség is kínálkozik. Az OEP-től igényelhető egyrészt az egyedi méltányosság, amelyhez a kezelőorvosnak egy kérelmet kell beadnia. Ha a kezelés alkalmazását valóban indokoltnak ítélik (nagyon jelentős előnnyel járna minden más elérhető kezeléssel szemben), akkor esély nyílik rá, hogy az adott betegnél támogassák az újfajta célzott kezelést. Mivel nagy értékű, havonta milliós nagyságrendbe kerülő készítményről van szó, nem részesülhet minden beteg egyedi méltányosságban.

A másik út - és erre nagyobb esély van - hogy a beteg klinikai vizsgálatban vesz részt. Az újonnan törzskönyvezett szer klinikai vizsgálata ugyanis tovább zajlik Magyarországon, várhatóan egészen addig, amíg a készítmény befogadásra nem kerül. Hazánkban négy vizsgálóhelyen zajlik klinikai vizsgálat az új gyógyszerrel. Az ebben való részvétel lehetőségéről a kezelőorvosok tudnak bővebb információt nyújtani, illetve az MKOT honlapjáról is elérhető lesz azoknak a centrumoknak a listája, ahol ezeket a vizsgálatokat végzik. (A tüdőrákbetegek bevonásával zajló klinikai vizsgálatok jelen pillanatban - 2013. október 17. - még nincsenek fent, de a lista folyamatosan frissül a hazai onkológiai centrumokból beérkező információkkal - a szerk.)

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.

Ajánló