A DNS célzott, rendkívül pontos szerkesztését lehetővé tévő CRISPR/Cas9 molekuláris olló alkalmazása rendkívül hatékonynak bizonyult két agresszív ráktípus kezelésében egérkísérletek során.
Rákkutatással kapcsolatos anyagaink:
Magyar rákkutatót is meghívtak a giga technológiai világkiállításra Szaúd-Arábiába
Gyógyszer nélkül is lehetne pusztítani a rákot
Atomerő-mikroszkóp szűri ki a vérben keringő tumorsejteket
A molekuláris vagy genetikai olló egy mesterségesen előállított ribonukleinsav-komplexet (CRISPR) használ fel arra, hogy a DNS elvágására képes enzimet (Cas9) a megfelelő helyre juttassa, amellyel így irányított mutációk hozhatóak létre. Egy korábbi vizsgálatban úgy próbálták ezt a módszert a rákkezelésben is alkalmazni, hogy a betegek véréből kiszűrték az immunrendszer T-sejtjeit, amelyeket a CRISPR/Cas9 módszerrel úgy módosítottak genetikailag, hogy képesek legyenek felismerni a daganatsejteket és fel tudják venni ellenük a harcot.
Izraeli szakemberek most egy lipid nanorészecske alapú szállítórendszert fejlesztettek ki, amely kifejezetten a rákos sejteket veszi célba és genetikai manipuláció révén elpusztítja azokat. A CRISPR-LNPs nevű rendszer egy hírvivő RNS-t hordoz, amelynek közbenjárásával a molekuláris ollóként működő Cas9 enzim feldarabolja a sejtek DNS-ét - írja az MTI.
A daganatsejtek DNS-ének feldarabolása megakadályozza a további osztódásokat
"Ez a világ első tanulmánya, amely bizonyítja, hogy a CRISPR génszerkesztési rendszerrel hatékonyan lehet kezelni a rákot élő állati szervezetben", mondta Peer, hozzátéve: "fontos hangsúlyozni, hogy ez nem kemoterápia. Nincsenek mellékhatások, és egy ilyen módon kezelt rákos sejt soha többé nem válik aktívvá. A Cas9 enzim feldarabolja a rákos sejt DNS-ét, ezáltal semlegesítve a sejtet és végérvényesen megakadályozva annak replikációját."
Peer és kollégái a glioblastoma és az áttétes petefészekrák kezelésében vizsgálták a technológia alkalmazásának hatékonyságát. A glioblastoma a legagresszívebb agydaganattípus. A betegség megállapítását követően a várható élettartam 15 hónap és az ötéves túlélési ráta csupán 3 százalék. A szakemberek kimutatták, hogy mindössze egyszeri CRISPR-LNPs kezelés megduplázta a glioblastomás egerek várható átlagos élettartamát, nagyjából 30 százalékkal növelve az állatok túlélési rátáját.
A petefészekrákot a betegség előrehaladott stádiumában diagnosztizálják a betegek többségénél, amikor már kialakultak az áttétek a szervezetben. Az elmúlt évek tudományos előrelépései ellenére még ma is mindössze a páciensek egyharmada éli túl a betegséget. A CRISPR-LNPs kezelés 80 százalékkal növelte a túlélési rátát az áttétes petefészekrákban szenvedő egereknél.
A molekuláris ollót biztonságos módon kell eljuttatni a célsejtekhez
"A CRISPR génszerkesztési technológia, amely képes azonosítani és módosítani bármilyen genetikai szegmenst, forradalmasította a gének célzott szétdarabolására, megjavítására vagy akár kicserélésére irányuló képességünket" - mondta Peer. "A kutatásban való széles körű alkalmazása ellenére azonban a klinikai hasznosítása még mindig gyerekcipőben jár, mivel egy hatékony szállítórendszerre van szükség ahhoz, hogy a CRISPR-t biztonságban és pontosan eljuttassuk a célsejtekhez. Az általunk kifejlesztett szállítórendszer a rákos sejtek túléléséért felelős DNS-t célozza meg. Ez egy innovatív módja az olyan agresszív ráktípusok kezelésének, amelyeket ma még nem lehet gyógyítani", tette hozzá a professzor.
A kutatók szerint a technológia számtalan új lehetőséget nyit meg más ráktípusok, valamint ritka genetikai betegségek és az AIDS-hez hasonló krónikus vírusos betegségek kezelésére. Peer és kollégái következő lépésként a genetikailag rendkívül érdekes vérrák, valamint genetikai betegségek, köztük a Duchenne-féle izomsorvadás kezelésében fogják vizsgálni a módszer hatékonyságát.
Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.