Személyre szabott orvoslás az onkológiában - Dr. Dank Magdolna előadása

Daganatok.hu 2011. március 17.
Megosztás:

Ahogy az egész orvostudomány, úgy az onkológia is folyamatos átalakulásban van az utóbbi években: a legnagyobb újdonságot egyértelműen a személyre szabott kezelések megjelenése jelenti, amely részben már ma is valóság, részben pedig a jövő ígérete. Mit jelent mindez a betegek számára, és milyen igényeket támasztanak az új készítmények a gyógyszeriparral szemben?

 

Napjainkban egyre többet hallani a személyre szabott orvoslásról, a szakembereken kívül azonban csak kevesen tudják, hogy pontosan mit is takar ez a fogalom. A személyre szabott gyógyítás célja, hogy egy adott személy adott betegségét minél hatékonyabban lehessen kezelni: ehhez egyrészt a terápia egyéni kiválasztása szükséges, másrészt az, hogy a megfelelő terápiát a megfelelő betegnek a megfelelő időben adják.

A személyre szabott orvoslás elterjedésének azért óriási a jelentősége, mert messze nem kielégítő az a terápiás válasz, amely a jelenleg alkalmazott daganatellenes (kemoterápiás) gyógyszerek mellett tapasztalható. A daganatok válaszadási arányai - az alkalmazott gyógyszertől és a daganatos betegség típusától függően - 20 és 75 százalék között mozognak. Ez azt jelenti, hogy egy-egy gyógyszerrel a tumorok ekkora arányában érhető el jelentős méretcsökkenés, illetve tumorválaszról beszélünk akkor is, ha a megfelelő életminőség biztosítása mellett egyszerűen csak sikerül stabilizálni a daganat állapotát. "A jelenlegi kemoterápiás szereknél sajnos gyakoriak a felesleges kezelések, amelyek nem elhanyagolható mellékhatásokkal rendelkeznek. A beteg ilyenkor ezeket a mellékhatásokat fizeti meg, ami sem a páciens, sem pedig az egészségügyi kassza szempontjából nem tekinthető előnyösnek" - mondta a Magyar Újságírók Országos Szövetségének újságírók számára rendezett szakmai fórumán dr. Dank Magdolna, a Semmelweis Egyetem Radiológiai és Onkoterápiás Klinikájának osztályvezető főorvosa.

Ezen a problémán segíthetne a személyre szabott gyógyszerek minél nagyobb arányban történő megjelenése, hiszen ezekről a készítményekről a megfelelő diagnosztikus eszközökkel előre megmondható, hogy kinél lesznek előnyösek, semlegesek vagy éppen negatív hatásúak. A gyógyszerhatást előrejelző diagnosztikus eszközöket biomarkereknek, vagy magyar szóval gyógyszerhatékonysági jelzőmolekuláknak nevezik. A biomarkerek egyaránt lehetnek sejtfelszíni fehérjék (receptorok) vagy a fehérjék termelődéséért felelős DNS-szakaszok: mindkét esetben azt vizsgálják, hogy jelen van-e a betegnél az adott fehérje vagy génmutáció, vagy nincsen. A biomarkerek jelenléte és/vagy mennyisége egyértelmű korrelációt mutat a vizsgált gyógyszer várható hatékonyságával. (A biomarkereket a fehérjék esetében biológiai gyógyszercélpontoknak is szokás nevezni, hiszen ezek a molekulák egyes esetekben azonosak a modern rákgyógyszerek célpontjaival.)

Jelenleg az állatkísérletes (preklinikai) stádiumban lévő kezelési módok 60 százalékáról mondható el, hogy a gyógyszerhatás előrejelzése érdekében egy vagy több biomarkert is bevon a gyógyszertesztelés folyamatába. Ez az arány a korai stádiumban tartó klinikai vizsgálatok felére, míg a késői stádiumú vizsgálatok harmadára érvényes. Ezek az arányok azért alacsonyabbak, mint a preklinikai vizsgálatoknál, mert itt korábban megkezdett kutatásokról van szó, amikor még kevesebb biomarker volt ismert. (A klinikai vizsgálatok fázisairól korábbi anyagunkban olvashat).

Azzal, ahogyan a szakemberek egyre inkább megértik majd a daganatos betegségek lefolyásának molekuláris hátterét, a lehetséges biológiai gyógyszercélpontok, vagyis a biomarkerek száma is drámai emelkedésnek fog indulni. Egy másik trend, hogy a daganatos betegségek jelenlétét jelző anyagok, az úgynevezett tumormarkerek száma is egyre emelkedik: az eddigi tanulmányok összesítése alapján már a tízezres nagyságrendet is elérte az ismert tumormarkerek száma. Jelenleg nagyjából ezer olyan gyógyszermolekula áll fejlesztés alatt, amelyeket később rákellenes alkalmazásra szánnak, és ezeknek a gyógyszermolekuláknak 12-50 százaléka nevezhető olyan készítménynek, amelyeket remélhetőleg már személyre szabottan lehet alkalmazni a jövőben.

A személyre szabott gyógyszerekkel csak a betegek egy-egy alcsoportja kezelhető

Az újonnan fejlesztett onkológiai gyógyszermolekulák négy fő területet céloznak meg. Ezek közé tartoznak a daganatok sejtfelszíni struktúrái, a szervezet immunrendszerének elemei, a sejt belsejében megismert szabályozó útvonalak, valamint a daganat környezete, például a tumor tápanyag- és vérellátását biztosító erek.

célzott kezelés

A kemoterápiás kezelésekhez képest nagy különbség, hogy a személyre szabott kezeléseknél már nem általánosságban, hanem egy jól meghatározott betegcsoport részére adják a gyógyszereket. "Vége annak az időnek, amikor egy adott gyógyszert az összes emlő- vagy vastagbélrákos beteg számára felírhatunk: az új készítményekkel már nem egy teljes betegcsoportot, hanem csak egy alcsoportot lehet majd kezelni. Rendkívül nagy előnyt jelent viszont, hogy a biomarker-meghatározással kiválasztott betegek kezelése kivételes hatékonysággal párosulhat. A már kifejlesztett és sikeresnek bizonyuló célzott kezelések közé tartozik a HER2-pozitív emlő- és gyomorrákok kezelése, valamint a KRAS génmutáció elemzése a vastagbél- és a tüdőrákoknál, illetve az EGFR génmutáció elemzése szintén a tüdőrákoknál" - mondta Dank. A személyre szabott gyógyszerek közül az onkológiában elsőként a HER2-ellenes ellenanyag terápia került forgalomba (hazánkban 2005-ben), ami mára forradalmasította az emlőrák kezelését.

A gyógyszerhatékonyság előre történő megjósolásával a farmakodiagnosztika foglalkozik: a betegek genetikai hátterét molekuláris patológiai vizsgálatok segítségével lehet meghatározni: ekkor derül ki, hogy egy páciensnél miként fog hatni egy bizonyos készítmény. Jelen pillanatban még csak néhány, az imént már említett génmutációk és ráktípusok esetében mondható meg előre, hogy egy adott betegnél hatékony lesz-e (illetve mennyire lesz hatékony) egy célzott rákgyógyszer alkalmazása, és hogy alkalmazható lesz-e egyáltalán. A jövőben azonban egyaránt emelkedik majd a rendelkezésre álló rákgyógyszerek száma, és mint említettük, az ismert biomarkerek száma is meredek növekedésnek fog indulni. (A farmakodiagnosztikai vizsgálatok részleteiről korábbi összefoglaló anyagunkban olvashatnak bővebben).

A személyre szabott gyógyszerek hatása a gyógyszeriparra

A személyre szabott onkológiai ellátás elterjedéséhez kellően innovatív gyógyszergyártás szükséges, ami képes a megfelelő készítmények előállítására. Milyen anyagi vonzatai vannak mindennek?

"A jövőben számolnunk kell az elöregedő társadalmak problémájával, hiszen tudjuk, hogy az életkor előrehaladtával megnő a daganatos betegségek száma. Az orvosok szerencsére egyre többször alkalmaznak kombinált terápiákat, ami növeli a hatékonyságot, ez azonban a kezelés árának növekedésével is együtt jár. A terápiás vonalak száma szintén nő, ami ugyancsak emeli a kezelések költségeit, hiszen a többedvonalbeli kezelések jóval drágábbak, mint az elsőként választott terápiák. Ahhoz ugyanis, hogy egy sikertelen terápiát követő újabb gyógyszeres kezelés sikeres legyen, mindig szükséges valami plusz. Emiatt új gyógyszerfejlesztésekre, vagyis még több pénzre van szükség. A személyre szabott, másnéven réteggyógyszerek fejlesztésébe befektetett pénz mennyisége 2005 óta 75 százalékkal nőtt, és az előrejelzések szerint mindez további 53 százalékkal fog emelkedni a követező öt évben" - mondta Dank.

A személyre szabott készítmények gyógyszeriparra gyakorolt hatásai közé tartozik a piaci szegmentáció is. Mivel az új gyógyszerek már nem az összes betegnél, hanem csak bizonyos betegcsoportoknál lesznek hatékonyak, egy-egy új gyógyszer kifejlesztése alacsonyabb bevételt fog eredményezni. Ezzel a tényezővel szintén számolniuk kell a gyógyszergyáraknak az újabb készítmények kifejlesztésekor.

Végül, a rákkezelések hatékonyságának növekedésével a gyakoribb gyógyszerhasználat is együtt jár: jellemző példaként a veserák bizonyos típusai említhetőek, amelyek mára igen jól kezelhetőkké váltak. "Ezzel párhuzamosan a betegek részéről is egyre nagyobb igény fog jelentkezni arra, hogy a lehető legjobb kezelést kapják meg. Elég, ha Kínára gondolunk, ahol több gazdag, illetve jelentős magánbiztosítással rendelkező ember is él. A kezelések fejlődésével ők és a többi beteg is egyre jobb minőségű egészségügyi szolgáltatást fog elvárni" - mondta Dank.

Összegzésként elmondható, hogy a személyre szabott orvoslás egy valós és tartós érték az egészségügy minden résztvevője számára:

• A betegek számára eredményesebb és kevesebb mellékhatással járó terápiát jelent,
• Az orvosok és szolgáltatók számára maximális hatékonyságot biztosít, egyúttal nekik is kevesebb mellékhatással kell számolniuk,
• A finanszírozó számára pedig költséghatékonyságot és az egészségügyi kassza hatékonyabb felhasználását teszi lehetővé.

A cikkben használt ábra dr. Dank Magdolna előadásából származik.

Tisztelt Olvasónk! Felhívjuk a figyelmét, hogy anyagaink tájékoztató és ismeretterjesztő jellegűek, így nem adhatnak választ minden olyan kérdésre, amely egy adott betegséggel vagy más témával kapcsolatban felmerülhet, és főképp nem pótolhatják az orvosokkal, gyógyszerészekkel vagy más egészségügyi szakemberekkel való személyes találkozást, beszélgetést és gondos kivizsgálást.

Hírek az Avemarról: